澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟神州（蘇州）生物科技有限公司總經(jīng)理王志偉博士介紹，“最初立項時，我們的目標很明確，一定要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，并最大限度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應的發(fā)生率。同時，我們通過工藝上的一系列改進，力求實現(xiàn)藥物在體內(nèi)更好地吸收?！?/p>

從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼研發(fā)歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球范圍內(nèi)超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過60位。同時，百濟神州已向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了該藥物兩款適應證的新藥上市申請，并均被納入優(yōu)先審評通道，在國內(nèi)獲批后，將在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)桑田島區(qū)域的小分子藥物生產(chǎn)基地進行生產(chǎn)，有望早日惠及我國本土患者。

據(jù)悉，百濟神州目前正在全球范圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項注冊性或有望實現(xiàn)注冊的臨床試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開展直接頭對頭研究的本土新藥。

長期以來，在我國上市的抗癌原研藥主要依賴進口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥，總體對全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的貢獻相對較小。近年，隨著改革開放的深化與綜合國力的提升，我國醫(yī)藥行業(yè)加快轉型升級，尤其在藥改、醫(yī)改的利好政策驅動下，制藥業(yè)興起創(chuàng)新浪潮，大批科學家歸國投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉向創(chuàng)新、從本土走向全球，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。