一項顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌癥成為可能。日前，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準，成為全球首個獲批上市的抗癌基因免疫療法。由于擁有良好的商業(yè)前景，基因免疫療法不但成為國際藥企的研發(fā)熱點，也成功吸引資本市場的關注。

免疫療法成抗癌利器

隨著技術發(fā)展，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療、放療轉向全新的免疫治療。目前，最先進的腫瘤免疫細胞治療技術當屬過繼T細胞療法(ACT)。因有望完全消滅癌細胞，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段。

ACT療法包括腫瘤浸潤T細胞(TIL)療法、嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)和T細胞受體療法(TCR)。其中，CAR-T和TCR療法原理相同，都是提取患者自身血液中的T細胞，通過基因工程修飾，加上一個嵌合蛋白或新的能識別癌細胞的T細胞受體，經(jīng)過體外擴增后再輸回至病人體內，這時的T細胞就擁有了追蹤、識別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細胞的能力，能夠引發(fā)免疫反應，達到治療效果。

CAR-T療法在臨床試驗上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示，在該公司CAR-T治療產品CTL019的臨床試驗中，接受治療的39例復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病兒科患者中，有36例完全緩解，比例高達92%。另一家細胞免疫療法研發(fā)機構朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示，在該公司JACR014產品臨床試驗中，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%，復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病患者緩解率都達到100%。

相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療，ACT療法是用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，具有針對性的治療效果，且有希望從根本上治愈癌癥。

當然，處于新生階段的基因療法也存在不足。比如，CAR-T細胞在短時間內清除癌細胞時會產生大量的細胞因子，從而引發(fā)免疫反應，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應，如果控制不當甚至會有生命危險。此外由于操作復雜且無法量產，CAR-T價格相對昂貴，預計一次治療的開支可能達到50萬美元。

龍頭企業(yè)掀起“軍備競賽”

由于具有巨大的潛在商業(yè)價值，細胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門的領域之一。美國FDA表示，到目前為止已經(jīng)批準了76項使用CAR-T療法的臨床試驗。

眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資，加緊布局基因免疫療法的研發(fā)，開始了相關產品的“軍備競賽”。