從手抖到殘疾，850萬人無法根治！新研究：這款新藥或能延緩它的發(fā)生聚焦帕金森病

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2024-04-17 06:06:50 騰訊網(wǎng)

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，其典型癥狀表現(xiàn)為“手抖”。據(jù)統(tǒng)計，全球約有850萬患者，其中中國65歲以上人群的患病率為1.7%，即每100名老年人中有1-2人患病。預(yù)計至2030年，中國帕金森病患者人數(shù)將增至500萬，占全球近一半。盡管該病本身不直接導(dǎo)致死亡，但致殘率較高。

隨著病情發(fā)展，患者易發(fā)生跌倒，對老年患者尤具風(fēng)險，可能導(dǎo)致髖關(guān)節(jié)骨折等嚴(yán)重后果。此外，晚期帕金森病可能出現(xiàn)不易察覺的致命感染。當(dāng)前臨床治療主要針對癥狀而非病因，旨在緩解運動障礙（如運動遲緩、肌肉僵直、靜止性震顫等）、精神問題、認(rèn)知障礙和癡呆等癥狀。

多項臨床前研究指出，帕金森病的關(guān)鍵驅(qū)動因素在于α-突觸核蛋白（α-syn）相關(guān)病理變化，即α-syn在中腦黑質(zhì)-紋狀體區(qū)異常積聚，引發(fā)多巴胺能神經(jīng)元死亡，進而導(dǎo)致全身運動及非運動癥狀逐漸惡化。

針對這一“病根”，一項名為prasinezumab的藥物正在進行臨床試驗。這款人源化單克隆抗體由羅氏公司研發(fā)，能夠選擇性結(jié)合并降解α-syn聚集體，降低其神經(jīng)毒性，阻止聚集體在細(xì)胞間的傳播，有望延緩帕金森病進程。

Prasinezumab的2期臨床試驗（代號PASEDENA）共納入316名早期帕金森病患者。盡管初步結(jié)果未達到主要終點，但在單獨評估運動功能時，使用prasinezumab治療的患者相較于安慰劑組，運動癥狀進展較慢，運動功能下降明顯推遲。據(jù)公開資料，早期接受prasinezumab治療的患者亞群疾病進展可減緩65%。

研究通過預(yù)測指標(biāo)篩選出預(yù)計運動癥狀進展較快的患者，包括但不限于：是否使用過單胺氧化酶-B抑制劑、Hoehn-Yahr分期、是否存在快速眼動睡眠行為障礙、是否為彌漫性惡性亞型、年齡是否≥60歲、性別、病程是否超過12個月、確診時年齡是否≥60歲、運動亞表型等。結(jié)果顯示，相較于安慰劑組，治療亞組中運動癥狀進展較快的患者在接受prasinezumab治療52周后，運動癥狀惡化程度減輕；而在進展緩慢的治療亞組中未觀察到此效應(yīng)。

這項研究提示，對于運動癥狀進展較快的帕金森病患者，僅使用prasinezumab治療一年，就可能顯現(xiàn)臨床療效。至于該藥對進展更慢、治療時間更長的患者是否有效，以及對快速進展帕金森病患者的其他影響，尚需通過正在進行的PASEDENA長期開放標(biāo)簽擴展臨床試驗及代號為PADOVA的大型2期臨床試驗進一步探究。

(責(zé)任編輯：張蕾)

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