16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽力！這項(xiàng)研究今年頻頻突破！

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2024-05-20 15:10:17 風(fēng)聞

16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽力！這項(xiàng)研究今年頻頻突破

一位僅18個月大的女嬰奧帕爾·桑迪，天生患有聽覺神經(jīng)病變導(dǎo)致失聰，但在接受了一項(xiàng)開創(chuàng)性的基因治療手術(shù)后，她奇跡般地恢復(fù)了聽力。這場手術(shù)僅歷時16分鐘，通過向奧帕爾的右耳注入含有正常基因拷貝的試劑，并在左耳植入人工耳蝸，她的世界重新迎來了聲音。術(shù)后，奧帕爾不僅對聲音產(chǎn)生了反應(yīng)，還在幾個月后顯示出接近正常水平的聽力，能夠辨認(rèn)并說出簡單的詞語，如“爸爸”和“再見”。

奧帕爾參與的這項(xiàng)名為CHORD的臨床試驗(yàn)在劍橋大學(xué)醫(yī)學(xué)院開展，她是全球最年輕的通過基因療法成功恢復(fù)聽力的患者，這一成就不僅是她個人生命的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，也標(biāo)志著基因療法在治療先天性耳聾領(lǐng)域邁出了重要一步，預(yù)示著新的治療時代即將到來。

全球范圍內(nèi)，數(shù)百萬兒童和成人因遺傳突變遭受聽力損失，其中70%到75%的先天性耳聾病例歸咎于基因缺陷。奧帕爾所患的DFNB9，便是由OTOF基因突變引起，影響聲音信號傳遞至大腦的過程。傳統(tǒng)治療手段如助聽器和人工耳蝸雖有所幫助，卻難以還原自然聽力體驗(yàn)?；虔煼ㄍㄟ^直接修正或替換有缺陷的基因，為這類遺傳性聽力損失提供了新的治療途徑。

2023年以來，多項(xiàng)關(guān)于基因療法治療先天性耳聾的研究取得了顯著進(jìn)展，包括奧帕爾在內(nèi)的案例為患者及家庭帶來了前所未有的希望。例如，一些研究利用改良的無害腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，將有效基因拷貝精準(zhǔn)送達(dá)耳蝸內(nèi)目標(biāo)細(xì)胞，修復(fù)受損的聽覺機(jī)制。這些研究不僅限于理論探索，實(shí)際應(yīng)用中已有多名兒童在接受治療后表現(xiàn)出聽力和言語能力的顯著提升。16分鐘手術(shù)，失聰患兒恢復(fù)聽力！這項(xiàng)研究今年頻頻突破！

盡管如此，科學(xué)家們也指出，基因療法在實(shí)際應(yīng)用中仍面臨挑戰(zhàn)，包括治療效果的持久性、適用范圍的擴(kuò)展以及如何應(yīng)對更復(fù)雜的聽力障礙狀況。然而，這些突破性進(jìn)展無疑為遺傳性聽力損失的治療開辟了新的道路，為無數(shù)家庭點(diǎn)燃了希望之光，也激勵著科研人員繼續(xù)探索和完善這一潛力巨大的醫(yī)療手段。

(責(zé)任編輯：盧其龍 CN070)

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