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漸凍癥患者蔡磊，身患重病卻意志堅(jiān)韌，他的聲音雖因病而顯得吃力、沙啞，卻在一場特別的簽約儀式上引起了全場的靜默，仿佛時(shí)間在那刻凝滯。蔡磊的生活充滿了挑戰(zhàn)，日常交流耗盡氣力，夜間依賴呼吸機(jī)維系，行走需人扶持，但他并未向命運(yùn)低頭，每日堅(jiān)持16小時(shí)工作，執(zhí)著于自己人生中最后一次創(chuàng)業(yè)——對抗?jié)u凍癥。漸凍癥或?qū)⒈还タ恕?/p>

這次創(chuàng)業(yè)的關(guān)鍵一步，是與中美瑞康攜手建立的“漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”。在4月23日的簽約儀式上，蔡磊透露了令人振奮的消息：中國在漸凍癥藥物研發(fā)上已取得前沿進(jìn)展，尤其是藥物RAG-17在臨床前模型中展現(xiàn)的驚人成效，顯著延長了漸凍癥小鼠的存活期，超越當(dāng)前國際領(lǐng)先藥物表現(xiàn)的2至3倍，為患者群體帶來了新的希望。

RAG-17是中美瑞康基于其獨(dú)創(chuàng)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送技術(shù)SCADTM研發(fā)的RNA干擾療法成果，該技術(shù)不僅突破了藥物遞送的技術(shù)瓶頸，還成功在中美兩地獲得臨床試驗(yàn)許可，標(biāo)志著全球首個(gè)針對漸凍癥的RNAi療法的臨床應(yīng)用邁出了重要一步。

中美瑞康的創(chuàng)始人李龍承博士，憑借其在RNA激活領(lǐng)域的開創(chuàng)性工作，從2017年開始投身創(chuàng)新藥的研發(fā)。面對漸凍癥這一治療難題，李龍承博士與蔡磊先生的合作成為了關(guān)鍵轉(zhuǎn)折。RAG-17項(xiàng)目在雙方的共同努力下，進(jìn)展神速，已完成IIT研究的患者招募與治療，初步結(jié)果顯示了積極的療效與安全性，為全球首次實(shí)現(xiàn)了中樞神經(jīng)系統(tǒng)RNAi藥物的多次給藥。

蔡磊先生對RAG-17的評價(jià)極高，認(rèn)為它為特定的漸凍癥患者群體帶來了前所未有的治療可能，同時(shí)也強(qiáng)調(diào)了持續(xù)研發(fā)的重要性，堅(jiān)信每一步的突破都將引領(lǐng)向最終戰(zhàn)勝漸凍癥的勝利。此外，RAG-17作為國產(chǎn)藥物，若能成功上市，其價(jià)格預(yù)期將更為親民，為患者提供更實(shí)際的治療選項(xiàng)。

中美瑞康與蔡磊團(tuán)隊(duì)的合作深化，不僅體現(xiàn)在聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室的成立，更是一次對科學(xué)探索、生命尊重及希望追求的深刻實(shí)踐。雙方期望通過資源共享與優(yōu)勢互補(bǔ)，加速漸凍癥及其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的研發(fā)，力求為患者帶來有效療法，提升生存質(zhì)量，直至找到根治之策。

在RNAi療法成為新藥研發(fā)熱點(diǎn)的背景下，中美瑞康選擇了一條獨(dú)特的道路，專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療，利用其創(chuàng)新的SCADTM遞送技術(shù)，開發(fā)差異化的RNAi藥物，如針對阿爾茨海默病的RAG-22等項(xiàng)目，同時(shí)不斷優(yōu)化遞送系統(tǒng)，拓寬應(yīng)用范圍，展現(xiàn)其在RNA療法領(lǐng)域的遠(yuǎn)見與決心。漸凍癥或?qū)⒈还タ恕?/p>

李龍承博士和蔡磊先生，一位是科研創(chuàng)新的領(lǐng)航者，一位是與病魔斗爭的勇士，他們的合作不僅推進(jìn)了漸凍癥治療的邊界，也為無數(shù)患者點(diǎn)亮了希望之光。這份對科學(xué)的信念和對生命的尊重，正是推動醫(yī)學(xué)進(jìn)步最寶貴的財(cái)富。