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蔡磊團(tuán)隊(duì):新藥對(duì)蔡磊沒有效果 僅適用于2%患者群體

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2024-10-19 13:51:00  齊魯壹點(diǎn)

近日,國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息,渤健公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液在國內(nèi)獲批上市,該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS),即漸凍癥。作為全球首個(gè)針對(duì)漸凍癥病因的治療藥物,托夫生引起了廣泛關(guān)注。

國家藥品監(jiān)督管理局政務(wù)服務(wù)門戶網(wǎng)站上顯示了該藥品的批準(zhǔn)證明文件送達(dá)信息。京東集團(tuán)原副總裁蔡磊的漸凍癥病情也持續(xù)受到關(guān)注。蔡磊團(tuán)隊(duì)的工作人員表示,非常感謝國家的迅速引進(jìn)和藥企的努力,新藥托夫生的上市給一部分漸凍癥患者帶來了希望,但并不適用于大多數(shù)漸凍癥患者,包括蔡磊。因?yàn)橥蟹蛏贿m用于SOD1基因型的患者,而這類患者僅占漸凍癥患者群體的2%。工作人員還介紹,基因型的漸凍癥患者約占所有患者群體的10%,剩下的90%屬于散發(fā)型患者,蔡磊就屬于這一類。

近期,蔡磊的健康狀況備受關(guān)注。自今年上半年以來,他的身體狀況持續(xù)下滑。今年5月,他因一場(chǎng)感冒住進(jìn)了ICU。對(duì)普通人來說普通的感冒,對(duì)他而言可能導(dǎo)致病情嚴(yán)重惡化。目前在日常生活中,蔡磊需要在人攙扶的情況下站立和行走,說話、發(fā)聲、呼吸、吞咽等基本功能也變得更加困難。為了降低感染風(fēng)險(xiǎn),蔡磊現(xiàn)在居家辦公,團(tuán)隊(duì)成員接觸他時(shí)都需要佩戴口罩。

盡管面臨個(gè)人困境,蔡磊及其團(tuán)隊(duì)仍在積極推動(dòng)漸凍癥藥物研發(fā)和治療進(jìn)展。今年,他們與多家科研機(jī)構(gòu)、藥企、醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作,共同搭建漸凍癥藥物開發(fā)的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室網(wǎng)絡(luò),加速臨床前和臨床試驗(yàn),并已推動(dòng)了100多條漸凍癥藥物和治療的管線。一些新藥已在天壇醫(yī)院、北醫(yī)三院、清華大學(xué)玉泉醫(yī)院和杭州市第一人民醫(yī)院等啟動(dòng)臨床研究,并取得了一些階段性進(jìn)展。

蔡磊成立的漸凍癥患者數(shù)據(jù)平臺(tái)已經(jīng)鏈接了近15000名患者,成為世界上最大的以患者為中心的360度全生命周期的漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺(tái)。他還呼吁千人志愿遺體和腦脊髓組織捐獻(xiàn),推動(dòng)中國漸凍癥腦脊髓病理科研樣本庫的建設(shè)。此外,蔡磊團(tuán)隊(duì)與華大集團(tuán)、中科院超算中心合作,進(jìn)行漸凍癥患者規(guī)?;_放基因庫的建設(shè)和分析,建立了大規(guī)模的患者血液和腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、毛發(fā)血液重金屬分析、iPSC分化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、ALS類器官等科研樣本平臺(tái)。

(責(zé)任編輯:張小花 TT1000)
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