全球首個(gè)漸凍癥治療藥物上市適用2%患者群體引發(fā)關(guān)注

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2024-10-19 18:31:00 極目新聞

國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)近日發(fā)布消息，渤健公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市，專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥。作為全球首個(gè)針對(duì)漸凍癥病因的治療藥物，托夫生引起了廣泛關(guān)注。

新藥僅適用于2%的漸凍癥患者。京東集團(tuán)原副總裁蔡磊團(tuán)隊(duì)的工作人員表示，感謝國(guó)家和藥企的努力，新藥給一部分漸凍癥患者帶來(lái)了希望，但不適用于蔡磊等大多數(shù)患者。托夫生是一種基因型藥物，只適用于SOD1基因型的漸凍癥患者，這類患者占所有患者的2%?；蛐蜐u凍癥患者約占總患者群體的10%，其余90%屬于散發(fā)型患者，蔡磊就屬于這一類。

蔡磊的健康狀況持續(xù)惡化。自今年上半年以來(lái)，他的身體狀況不斷下滑。5月份，他因感冒住進(jìn)ICU，對(duì)普通人來(lái)說(shuō)普通的感冒對(duì)他而言可能導(dǎo)致病情嚴(yán)重惡化。目前，蔡磊在日常生活中需要人攙扶才能站立和行走，說(shuō)話、呼吸、吞咽等功能也變得更加困難。為減少交叉感染的風(fēng)險(xiǎn)，他在家辦公，接觸他的人需佩戴口罩。

盡管面臨個(gè)人困境，蔡磊及其團(tuán)隊(duì)仍在積極推動(dòng)漸凍癥藥物研發(fā)和治療進(jìn)展。他們與多家科研機(jī)構(gòu)、藥企、醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，共同搭建了漸凍癥藥物開發(fā)的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室網(wǎng)絡(luò)，加速臨床前和臨床試驗(yàn)，并推動(dòng)了100多條漸凍癥藥物和治療的管線。這些研究已在天壇醫(yī)院、北醫(yī)三院、清華大學(xué)玉泉醫(yī)院和杭州市第一人民醫(yī)院?jiǎn)?dòng)，取得了一些階段性進(jìn)展。蔡磊成立的漸凍癥患者數(shù)據(jù)平臺(tái)已鏈接近15000名患者，成為世界上最大的以患者為中心的360度全生命周期漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺(tái)。他還呼吁了千人志愿遺體和腦脊髓組織捐獻(xiàn)，推動(dòng)了中國(guó)漸凍癥腦脊髓病理科研樣本庫(kù)的建設(shè)。

此外，蔡磊團(tuán)隊(duì)還與華大集團(tuán)、中科院超算中心合作，進(jìn)行漸凍癥患者規(guī)?；_放基因庫(kù)的建設(shè)和分析，建立了大規(guī)模的患者血液和腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、毛發(fā)血液重金屬分析、iPSC分化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、ALS類器官等科研樣本平臺(tái)。

(責(zé)任編輯：張小花 TT1000)

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