12月7款創(chuàng)新藥有望獲FDA批準(zhǔn) 多款療法迎關(guān)鍵審批節(jié)點(diǎn)

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2024-12-02 19:41:59 網(wǎng)易

預(yù)計12月，美國FDA將對7款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定。這些療法針對不同疾病領(lǐng)域，顯示出潛在的重要進(jìn)展。

Garadacimab是一種新型FXIIa抑制性單克隆抗體，設(shè)計用于遺傳性血管水腫（HAE）相關(guān)發(fā)作的預(yù)防性治療。與靶向下游介質(zhì)的其他HAE治療相比，garadacimab能夠從源頭抑制血漿蛋白FXIIa，從而阻止級聯(lián)反應(yīng)。3期臨床研究VANGUARD顯示，與安慰劑組相比，使用garadacimab的患者HAE月發(fā)作率顯著降低，大多數(shù)患者無發(fā)作，并且該藥具有良好的安全性和耐受性特征。

Olezarsen是一種在研反義寡核苷酸療法，旨在抑制載脂蛋白C-III（apoC-III）的產(chǎn)生，以調(diào)節(jié)血液中甘油三酯的代謝。3期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受olezarsen治療6個月的患者，其apoC-III和TG水平顯著降低，急性胰腺炎的發(fā)生率也大幅下降。此外，全因住院率降低了84%，且該藥表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。

Glepaglutide是一種長效GLP-2類似物，正在開發(fā)作為短腸綜合征（SBS）的治療選擇。3期臨床試驗(yàn)EASE-1表明，每周兩次皮下給藥glepaglutide可顯著減少患者每周所需的腸外營養(yǎng)支持液體體積，部分患者甚至不再需要這種支持。glepaglutide的安全性和耐受性良好，最常見的不良事件為注射部位反應(yīng)和胃腸道事件。

Diazoxide choline是一種含有二氮嗪膽堿的緩釋劑型，每日口服一次，用于治療Prader-Willi綜合征（PWS）。DCCR在解決PWS患者的暴食癥及其他癥狀方面顯示出積極效果。該藥已獲得多項資格認(rèn)定，包括孤兒藥資格、快速通道資格及突破性療法認(rèn)定。

Cosibelimab是一種完全人源化的高親和力單克隆抗體，用于治療皮膚鱗狀細(xì)胞癌（cSCC）。該藥通過阻斷PD-L1與PD-1以及B7.1受體的相互作用，恢復(fù)毒殺性T細(xì)胞反應(yīng)。長期數(shù)據(jù)顯示，cosibelimab治療的患者病情緩解程度加深，完全緩解率較高，且安全性良好。

Ensartinib是一款新型強(qiáng)效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，用于治療ALK陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。3期臨床研究eXalt3表明，ensartinib在全身性和顱內(nèi)疾病的療效優(yōu)于對照藥物，顯示出積極的臨床活性。

Crinecerfont是一種在研口服CRF1拮抗劑，用于治療先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）。3期研究表明，crinecerfont能顯著降低患者的雄烯二酮水平，并減少糖皮質(zhì)激素的需求量，同時保持良好的安全性和耐受性。

(責(zé)任編輯：張蕾)

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