氯巴占片的安全性和有效性在國內(nèi)外有大量的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，被納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄后，將極大地方便患者購藥，減輕疾病負(fù)擔(dān)，并為Lennox-Gastaut綜合征患者的治療提供新的選擇。宜昌人福藥業(yè)有限責(zé)任公司對此表示了肯定。

氯巴占是一種用于治療兒童癲癇罕見病的藥物。2021年下半年，因“鐵馬冰河”事件，該藥物引起了公眾和監(jiān)管部門的關(guān)注。2022年6月，國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局發(fā)布了相關(guān)工作方案，全國50家主要醫(yī)院被列入牽頭進口和使用氯巴占的醫(yī)療機構(gòu)名單。這些醫(yī)院通過臨時采購的形式向患者供應(yīng)進口氯巴占片，每盒價格為317元，規(guī)格為10mg×100片。

2022年9月，宜昌人福的氯巴占片獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，國產(chǎn)氯巴占片定價為84元/盒，規(guī)格為10mg×28片。除了已上市的片劑，宜昌人福還進行了氯巴占口服混懸液的臨床研究。2024年11月28日，氯巴占片被納入2024年國家醫(yī)保藥品目錄，支付價格為2.11元/片（10mg/片）和3.59元/片（20mg/片），適應(yīng)癥為2歲及以上LGS患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。此次進入醫(yī)保目錄后，國產(chǎn)氯巴占片降價約30%，進一步降低了患者用藥成本。

據(jù)人福醫(yī)藥發(fā)布的公告，2023年宜昌人福氯巴占片銷售收入約為600萬元，2024年1—9月銷售收入約為1100萬元。宜昌人?？偛枚盼臐诮邮懿稍L時透露，該公司氯巴占從立項到上市歷時約5年，研發(fā)投入超過7000萬元。

過去，國內(nèi)既沒有氯巴占進口藥也沒有仿制藥，患兒家長不得不依靠海外代購。然而，由于氯巴占屬于第二類精神藥品，受到嚴(yán)格管控，代購行為也使一些人員和家長面臨法律風(fēng)險。2017年5月，《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》發(fā)布，氯巴占被列為鼓勵研發(fā)的兒童藥品之一。

根據(jù)專家共識，癲癇是一種以反復(fù)發(fā)作為特點的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，我國估計約有600萬活動性癲癇患者。LGS在所有癲癇患者中占比1%—2%，在兒童癲癇患者中占比可達4%—10%，多發(fā)生于1—8歲兒童。LGS患者長期需要家人陪伴，家庭負(fù)擔(dān)較重。由于二三線城市購藥渠道不暢，許多家庭不得不往返大城市看病購藥，甚至改用效果差、副作用大的其他藥物。

2017年，宜昌人福在國家鼓勵研發(fā)的短缺藥品目錄中注意到氯巴占，決定立項開發(fā)。特別是在代購事件發(fā)生后，公司迅速決策，要求研發(fā)和注冊團隊緊密配合，加快產(chǎn)品申報上市進度。研發(fā)部門僅耗費3—4個月便完成生物等效性研究和藥學(xué)研究工作，并于2022年3月正式遞交上市申請。2022年9月，宜昌人福氯巴占獲批上市，為上萬名難治性癲癇患者帶來了希望。