漸凍癥靶向治療實現(xiàn)臨床應用 開啟對因治療新紀元
北京大學第三醫(yī)院近日為一名43歲女性注射了肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）靶向治療藥物托夫生注射液。這標志著我國首個針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變所致成人漸凍癥（SOD1-ALS）的疾病修正治療藥物正式應用于臨床。
這位43歲的李女士在北京大學第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科接受了托夫生注射液腰穿鞘內(nèi)注射治療。她因不明原因的進行性肌肉無力前來就診，最終被診斷患有SOD1-ALS。在神經(jīng)內(nèi)科與藥學部的協(xié)作下，醫(yī)院完成了藥物采購和引進流程。
托夫生注射液是全球首個且目前唯一獲批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療藥物，分別于2023年4月獲美國FDA批準、2024年9月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。該藥物作為一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，能夠特異性地與導致疾病的SOD1 mRNA結(jié)合，促進其降解，從而顯著減少毒性SOD1蛋白的合成與蓄積。這種從源頭上減輕運動神經(jīng)元損傷的方式，被證實具有延緩疾病進展的潛力。此次臨床應用，標志著我國漸凍癥診療正式邁入“對因治療”的新紀元。
北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科教授樊東升表示，對于漸凍癥，尤其是具有明確遺傳背景（如SOD1突變）的患者，“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”至關(guān)重要。若出現(xiàn)不明原因的進行性肌肉無力、肌肉跳動或肌肉萎縮等癥狀，應高度警惕，及時前往神經(jīng)內(nèi)科專病門診就診，爭取寶貴的治療時間窗。
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