南方某城一家三甲醫(yī)院的B超室門口，項(xiàng)歡的左肘關(guān)節(jié)愈發(fā)刺痛難忍。他能清晰感覺到有一股熱流從血管迸出，在看不見的肌理骨骼間肆意下沖、淤積在狹窄的關(guān)節(jié)腔里。肘部已經(jīng)腫脹僵硬，連屈伸都困難。他的左臂無(wú)力地垂在身體一側(cè)，右手攥著一疊單據(jù)，疼痛折磨得他汗流浹背，T恤已濕了大半。

B超結(jié)果顯示“左肘關(guān)節(jié)積液，考慮出血可能”。他松了口氣，這將是他開出凝血藥物的唯一憑證。

項(xiàng)歡患有重型血友病，不久前的這次出血，剛好在晚上七八點(diǎn)左右，醫(yī)院只能掛急診了。

與往年不同，醫(yī)生要求他先做B超檢測(cè)，證明確實(shí)正在出血，才能開通開藥權(quán)限。于是，排隊(duì)、繳費(fèi)、檢查、取藥、注射……項(xiàng)歡機(jī)械地在醫(yī)院各科室間騰挪，三個(gè)多小時(shí)過(guò)去了，直到晚上十點(diǎn)多，他才終于用上了救命的凝血因子。

他已與血友病相處幾十年，早已習(xí)慣了無(wú)來(lái)由的自發(fā)出血。同十多萬(wàn)血友病患者一樣，他認(rèn)過(guò)命，靠著生扛走過(guò)了整個(gè)青春，也因生扛落下殘疾。他得到過(guò)幫助，在醫(yī)保覆蓋下，燃起過(guò)也能像正常人一樣生活的希望。但最近，開藥變得越來(lái)越難了……

注射完凝血因子的那一夜，他仰躺在床上干望著天花板，左臂舉過(guò)頭頂，一動(dòng)不動(dòng)，像在對(duì)著虛空投降——只有這個(gè)姿勢(shì)能讓肘關(guān)節(jié)內(nèi)側(cè)避免觸碰床褥，否則一個(gè)不慎就是鉆心的疼。項(xiàng)歡好像回到兒時(shí)，靜靜地等待著藥效，一直等到東方漸白。

^{血友病患者膝關(guān)節(jié)畸形。受訪者供圖}

01“亡羊補(bǔ)牢”怪圈

這一年多，項(xiàng)歡這樣在醫(yī)院折騰幾個(gè)小時(shí)的經(jīng)歷時(shí)有發(fā)生，只是出血位置像開盲盒一樣隨機(jī)，有時(shí)是膝關(guān)節(jié)、踝關(guān)節(jié)、有時(shí)是髖關(guān)節(jié)或是大腿肌肉。有一次兩肘關(guān)節(jié)同時(shí)出血，項(xiàng)歡連筷子都拿不穩(wěn)了，卻還要強(qiáng)忍著疼痛趕去醫(yī)院做B超。

變化大約始于去年上半年。項(xiàng)歡明顯感覺到，重組凝血因子的報(bào)銷政策收緊了。

重組凝血因子，用于補(bǔ)充患者血液中缺乏的凝血因子Ⅷ（八因子，針對(duì)A型血友?。┗蚰蜃英ň乓蜃樱槍?duì)B型血友?。拖窕颊叩目诩Z，需要定時(shí)補(bǔ)給，從而達(dá)到避免出血的治療目的。如果體內(nèi)凝血因子活性低于1%，反復(fù)自發(fā)出血致殘的風(fēng)險(xiǎn)極高，而顱內(nèi)出血、內(nèi)臟出血甚至可能危及生命。

但按照醫(yī)保報(bào)銷政策，成年血友病患者“僅在出血時(shí)”開具的藥物才能報(bào)銷。項(xiàng)歡每一次拖著出血的身體趕往醫(yī)院時(shí)，都感覺自己陷入了一個(gè)“亡羊補(bǔ)牢”的怪圈。

^貼吧截圖

“僅限出血”并不是一條新規(guī)定，只是在項(xiàng)歡的記憶中，過(guò)去只要向醫(yī)生描述“關(guān)節(jié)腫了、有刺痛感”，通常就能開到需要的藥物。醫(yī)生愿意信任患者，也會(huì)考慮患者的現(xiàn)實(shí)需求——出血早期往往難以通過(guò)B超判斷，等影像能夠顯示積液，出血量已經(jīng)十分嚴(yán)重，會(huì)對(duì)關(guān)節(jié)造成不可逆的傷害。

以前由于身體不便，他還可以讓父母代為開藥。家里常備一些凝血因子，突發(fā)出血時(shí)自己就能及時(shí)注射，快速止血。

但現(xiàn)在，一切都變了。除了必須本人到場(chǎng)、做B超外，有時(shí)成人還要進(jìn)行凝血檢測(cè)。他還要帶上之前用完的藥瓶或包裝，對(duì)追溯碼進(jìn)行登記，以證明并非虛開或倒賣，才能續(xù)開新藥。每次開藥最多只能開6瓶，每瓶1000IU（醫(yī)學(xué)效價(jià)單位），按照隔天用兩瓶的量，可用一周。但出血時(shí)需連續(xù)治療，只夠使用2-3天。

他所在的城市，醫(yī)保的年報(bào)銷額度為十萬(wàn)元，超出后可銜接大病保險(xiǎn)，不設(shè)上限。若是在以前，項(xiàng)歡一個(gè)月能開二十多瓶藥。但現(xiàn)在，每月只能開出十幾瓶，醫(yī)生也開始面露難色，勸他，“你們也別為難我，政策不能違反”。

多名血友病患者告訴鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》，類似的政策正在多地陸續(xù)施行，有些地方限開一兩周的藥量，居住在農(nóng)村縣城的患者，不得不花費(fèi)高昂的路費(fèi)，頻繁往返大城市的三甲醫(yī)院拿藥。病友們有些不知所措，在群里、貼吧互通著消息——有地方不只需要空瓶，還要帶上自己用藥的視頻；有地方需要在一個(gè)治療周期結(jié)束之后，才能再次開具處方。

^貼吧截圖

浙江是政策收緊更早的地區(qū)。據(jù)南方周末報(bào)道，2022年開始，金華市進(jìn)行了血友病領(lǐng)域的專項(xiàng)整治，建立了一套智能監(jiān)控的醫(yī)保大數(shù)據(jù)模型。當(dāng)年全市血友病門診節(jié)省醫(yī)?；?672萬(wàn)元。

^貼吧截圖

一家外資藥企的藥代孫宇告訴鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》，黑龍江、內(nèi)蒙古、河北、山東等地，患者開藥的限制都增加了?！搬t(yī)保額度較高的發(fā)達(dá)地區(qū)設(shè)置了各種限制條款，而經(jīng)濟(jì)相對(duì)落后地區(qū)的醫(yī)?？傤~度不足，這是目前很多患者用藥難的關(guān)鍵?！?/p>

那些曾經(jīng)能足量用藥的患者，有時(shí)會(huì)調(diào)侃自己拿到了“正常人體驗(yàn)卡”。比如開藥順暢時(shí)，項(xiàng)歡按照規(guī)范治療需求，每周注射2-3次，幾個(gè)月才可能出血一次，其余時(shí)候幾乎與正常人無(wú)異。但如今，血友病患者，越來(lái)越“吃不飽”了。他們過(guò)去靠持續(xù)注射維持的正常生活體驗(yàn)，也隨之到期。

當(dāng)“正在出血”成為開藥的條件，他日常的因子補(bǔ)充中斷了，隨之而來(lái)的是每周必定出血一兩次。頻繁的突發(fā)性出血不僅損害身體，更徹底打亂了正常的生活節(jié)奏?！八杏?jì)劃、整個(gè)人生，都得圍著看病開藥轉(zhuǎn)?！?/p>

有國(guó)內(nèi)研究結(jié)果表明，“相較于按需治療，成人預(yù)防治療能夠減少62%的年出血次數(shù)、58.2%的年關(guān)節(jié)出血次數(shù)以及36.3%的靶關(guān)節(jié)（指因疾病反復(fù)受損的關(guān)節(jié)）數(shù)。”

“預(yù)防治療”，這個(gè)術(shù)語(yǔ)讓項(xiàng)歡喜歡不起來(lái)，“它有誤導(dǎo)性，好像我們沒病卻去開藥一樣?！彼f(shuō)，“我們和高血壓、糖尿病一樣，日常用藥都是正常的治療需求?！?/p>

他也不理解為何同一個(gè)病種，兒童和成人要區(qū)分不同的治療標(biāo)準(zhǔn)。“這很不公平也不合理。”他說(shuō)，“小孩總有一天會(huì)成年，18歲前給預(yù)防性治療試圖不讓他們殘疾，18歲后反而不給了，這不是讓他們重新走回殘疾的老路嗎？前面的付出，不就白費(fèi)了？”

02被貼上“騙?！睒?biāo)簽

最近，患者張樹也察覺到醫(yī)生態(tài)度的轉(zhuǎn)變——他們眼中以往的同情淡去了，取而代之的是某種警惕。他感到，血友病患者群體似乎正被貼上某種不光彩的標(biāo)簽。

醫(yī)保部門成了“驚弓之鳥”，最直接的導(dǎo)火索，是此前接連曝出的血友病騙保事件。

2024年3月初公布的案例顯示，2019年上半年起，30歲的血友病患者胡某良輾轉(zhuǎn)浙江省金華市多家醫(yī)院，利用醫(yī)保虛開藥品轉(zhuǎn)賣牟利，1000元的藥品，只賣100元，造成國(guó)家醫(yī)保基金損失200萬(wàn)元以上。胡某良因詐騙醫(yī)?；鸨慌行淌臧?。

沒多久，業(yè)內(nèi)又傳出神州細(xì)胞安佳因騙保案。今年7-8月，案件在媒體公開曝光——浙江某涉案患者通過(guò)三家機(jī)構(gòu)開藥41次，騙取醫(yī)?；?19萬(wàn)元，個(gè)人返點(diǎn)獲利3.5萬(wàn)元。該患者最終因詐騙罪被判處有期徒刑二年，緩刑三年，并處罰金。

根據(jù)公開報(bào)道，神州細(xì)胞控股子公司神州細(xì)胞工程有限公司的浙江銷售團(tuán)隊(duì)自2022年起，通過(guò)誘導(dǎo)血友病患者在未實(shí)際出血的情況下虛構(gòu)病情就診，從而騙取醫(yī)保基金?；颊邿o(wú)需進(jìn)行出血檢查即可在病歷中表述出血病情并按醫(yī)保流程開藥?；颊咭蛏眢w殘疾，且居住在農(nóng)村，出行開藥不便，因此常將醫(yī)保卡交由母親或業(yè)務(wù)員代為購(gòu)藥。

在該案中，患者不僅能夠獲得自費(fèi)部分的全額補(bǔ)貼，還能夠拿到開藥金額約4%的返點(diǎn)。買藥不花錢反而賺錢，這種補(bǔ)貼行為被認(rèn)為是在激勵(lì)患者超量購(gòu)藥。

今年8月，有涉案藥代家屬質(zhì)疑公司高額返現(xiàn)的補(bǔ)貼模式，神州細(xì)胞對(duì)此回應(yīng)媒體稱，公司開展的是公益性援助項(xiàng)目，返現(xiàn)為個(gè)別銷售人員行為，不代表公司策略，公司未被調(diào)查。

新聞一個(gè)個(gè)曝出，血友病患者圈炸了鍋?！皞}(cāng)廩實(shí)而知禮節(jié)”，張樹對(duì)鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》說(shuō)了這樣一句話，他理解涉案患者的“賺錢動(dòng)機(jī)”，“長(zhǎng)期被社會(huì)排斥，缺乏收入來(lái)源，難免生出別的想法。”在患者群里，除了這樣的聲音，還有人憂及自身，擔(dān)心因生活困難而領(lǐng)取的藥廠補(bǔ)貼，會(huì)成為一顆定時(shí)炸彈。有人則氣憤指責(zé)，“一顆老鼠屎壞了一鍋粥”，不希望血友病患者多年艱難爭(zhēng)取的權(quán)益，會(huì)因此倒退。

安佳因是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的國(guó)產(chǎn)重組凝血八因子藥品。2021年上市時(shí)，中國(guó)血友病用藥市場(chǎng)主要由拜耳、百特、輝瑞等跨國(guó)藥企主導(dǎo)，如今已形成十幾家藥企競(jìng)爭(zhēng)的格局。

僧多粥少，血友病作為罕見病，患者人數(shù)有限，且需終身用藥。這意味著，藥企必須投入大量資源爭(zhēng)奪客戶，長(zhǎng)期維護(hù)患者關(guān)系。援助補(bǔ)貼成為業(yè)內(nèi)心照不宣的灰色地帶，也極大影響著患者的用藥選擇。

張樹曾使用過(guò)一段時(shí)間安佳因，接受過(guò)安佳因的用藥補(bǔ)助。他記得最初推廣時(shí)補(bǔ)貼力度不大，多是以交通、營(yíng)養(yǎng)或生活補(bǔ)貼等慈善名義發(fā)放，金額一次約800元。后來(lái)覺得該藥的止血效果有限，改用了其它品牌，沒有遇到類似超額補(bǔ)貼的現(xiàn)象。

南陽(yáng)王先生是一位15歲血友病患兒的父親，長(zhǎng)期在河南省推動(dòng)血友病患者權(quán)益保護(hù)。安佳因剛上市時(shí)，藥代詢問(wèn)他當(dāng)?shù)鼗颊咝枰鯓拥拇壬圃?。“河南缺藥，能不能做買贈(zèng)活動(dòng)？”他說(shuō)。此后，越來(lái)越多企業(yè)的藥代陸續(xù)找他溝通援助政策，大部分最終通過(guò)第三方慈善機(jī)構(gòu)對(duì)患者自費(fèi)部分進(jìn)行補(bǔ)助，或采取直接贈(zèng)藥方式。

南陽(yáng)王先生也選用了安佳因，他給兒子選藥的標(biāo)準(zhǔn)非常直接：“誰(shuí)有贈(zèng)藥就用誰(shuí)的，誰(shuí)能在醫(yī)保額度內(nèi)開出最多藥，就選誰(shuí)。”

從2018年拜耳率先開展慈善援助起，所有藥企都不得不卷入這場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)，且越來(lái)越瘋狂。藥代孫宇向鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》透露，在這種形勢(shì)下，此前超額援助返現(xiàn)的不止安佳因，雖然是少數(shù)藥企的行為，但“這類行為在業(yè)內(nèi)一直存在爭(zhēng)議。”

他坦言，自己手中不少患者從血源藥轉(zhuǎn)用其代理的進(jìn)口藥后效果顯著，但仍被安佳因靠返現(xiàn)和贈(zèng)藥挖走十余人。“開幾次藥就能額外賺一筆，對(duì)患者的誘惑太大了。”

重型血友病患者老陳在慈善組織和醫(yī)療機(jī)構(gòu)舉辦的患教活動(dòng)中，常注意到各類藥企的援助政策。在他看來(lái)，所謂慈善援助實(shí)質(zhì)是藥企的變相降價(jià)。

慈善援助比例各不相同，但他看到這種模式多年來(lái)在不斷加碼。從最早報(bào)銷上限20%以內(nèi)，到后來(lái)有些援助上限提高到30%甚至40%，基本覆蓋患者自費(fèi)部分。老陳說(shuō)，除了藥品的慈善援助，還有對(duì)康復(fù)費(fèi)用、各種檢測(cè)費(fèi)用的覆蓋。他還聽過(guò)一些傳言，某些藥企會(huì)給患者組織的負(fù)責(zé)人提成，由他們幫忙賣藥。

老陳說(shuō)，藥企之所以不直接降價(jià)，是因?yàn)橹苯哟騼r(jià)格戰(zhàn)對(duì)所有企業(yè)都不利，最后可能兩敗俱傷、無(wú)利可圖。

不過(guò)，媒體報(bào)道“騙保事件”后，神州細(xì)胞為安佳因銷售專門設(shè)置的慈善援助項(xiàng)目“因你同行”宣布，2024年11月15日起將在全國(guó)7個(gè)省市暫?；顒?dòng)。今年6月6日，“因你同行”再發(fā)通知，聲明部分地區(qū)資金援助比例與醫(yī)保報(bào)銷比例之和，在任何情況下不超過(guò)100%。

^{公眾號(hào)截圖}

“醫(yī)保整頓之后，目前已沒有藥企敢明目張膽返現(xiàn)操作了?！睆垬湔f(shuō)。

03為管飽甘當(dāng)“小白鼠”

患者把藥企援助當(dāng)作救命稻草，是因?yàn)閲L過(guò)極度匱乏的滋味。

幾乎每一位成人患者都經(jīng)歷過(guò)從無(wú)藥可用，到有藥卻用不起、只能硬扛再到四處求藥的漫長(zhǎng)階段。這場(chǎng)生存的長(zhǎng)征，留給他們的只是一具看似完整、實(shí)則脆弱不堪的身體。

項(xiàng)歡不到一歲時(shí)不慎從床上摔下來(lái)，顱內(nèi)出血不止，隨后發(fā)現(xiàn)并確診了血友病。

他至今記得2008年那次嚴(yán)重的膝關(guān)節(jié)出血。他的腳根本不能落地，就連靜坐時(shí)小腿自然下垂，腫脹的刺痛也令人窒息?！澳[得表皮緊繃發(fā)亮，心臟每跳一下，膝關(guān)節(jié)就跟著抽痛一下”。劇痛持續(xù)了幾天幾夜，他生生地捂在被子里，任汗水直流。掀開被子時(shí)，能看見從他身上蒸騰起一層稀薄的汗霧。

幾天后，疼痛并沒有緩解，父親這才背他去醫(yī)院。醫(yī)生沒了法子，給他同時(shí)注射了杜冷丁和嗎啡，“可還是疼得恨不得一頭撞死”。在此后的二十多天里，他暴瘦了三十斤。慢慢的，他就像一臺(tái)多處故障的機(jī)器，關(guān)節(jié)一個(gè)接著一個(gè)地“報(bào)廢失靈”了。

^{血友病患者膝關(guān)節(jié)因頻繁出血致殘}

和他同代的血友病患者，大多都有過(guò)同樣“生扛”的經(jīng)歷。老陳1歲確診，11歲的他因膝關(guān)節(jié)出血在床上躺了三個(gè)月，導(dǎo)致膝關(guān)節(jié)屈曲攣縮畸形。從12歲開始坐輪椅，與輪椅相伴28年。直到40歲做了人工關(guān)節(jié)置換手術(shù)，又經(jīng)過(guò)7年的漫長(zhǎng)康復(fù)，才勉強(qiáng)恢復(fù)部分功能。

他最難忘的是一次右側(cè)髂腰肌嚴(yán)重出血。他在沙發(fā)上坐了四天四夜，無(wú)法躺下，期間輸過(guò)幾次冷沉淀（含有八因子），但無(wú)濟(jì)于事。這次出血導(dǎo)致他右下肢神經(jīng)受損，從腳到大腿根的皮膚完全麻木，用了二十多年才慢慢恢復(fù)一點(diǎn)知覺。

老陳2004年就聽說(shuō)過(guò)拜耳有一款重組凝血因子“拜科奇”，但根本接觸不到。當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)患者大多使用的是提取自人體血漿的血源因子，由于它濃度較低、半衰期短、劑型小，攜帶和輸注不方便，且存在血液傳播疾病的風(fēng)險(xiǎn)，不適合長(zhǎng)期使用。

再趕上2007年血荒爆發(fā)，血制品嚴(yán)重短缺，血源因子經(jīng)常斷貨，平時(shí)三四百元的藥在黑市被炒到上千元?；颊呷后w一起向相關(guān)部門反映情況，爭(zhēng)取到拜科奇加速審批進(jìn)入中國(guó)，2008年春節(jié)后正式上市。

當(dāng)時(shí)的老陳既驚喜又有些局促，藥太貴了，每瓶拜科奇250IU，單價(jià)1300多元，全部要自費(fèi)。他咬牙花一萬(wàn)多買了十瓶，如果按規(guī)范治療用量，也只夠一次出血時(shí)使用。他舍不得用，把藥小心冷藏起來(lái)，準(zhǔn)備留待危及生命的出血時(shí)應(yīng)急。而日常那些出血，仍像從前一樣：涂云南白藥、冰敷、加壓、抬高患肢，一直忍到關(guān)節(jié)內(nèi)的血把皮膚撐到極限，靠大氣壓力勉強(qiáng)止住。

^{血友病患者治療。受訪者供圖}

2009年，重組凝血因子VIII被納入國(guó)家醫(yī)保目錄乙類藥，當(dāng)時(shí)北京醫(yī)保年報(bào)銷上限30萬(wàn)，為了省著點(diǎn)額度，老陳精打細(xì)算，在一年里的前5個(gè)月用血源因子，后7個(gè)月再用重組產(chǎn)品。后來(lái)隨著藥企競(jìng)爭(zhēng)加劇、藥價(jià)有所下降，北京的醫(yī)保額度也逐步提高了。

南陽(yáng)王先生為給孩子治病，也走過(guò)不少?gòu)澛?。早年間中藥、膏藥全都試過(guò)。從四線城市趕到鄭州求醫(yī)，得到的卻是落后的治療觀念——“疼了才用藥”。醫(yī)生告訴他，血友病患者平均壽命只有14歲，未來(lái)全靠錢維持，而他當(dāng)時(shí)月工資僅一千多元。這些話像是給自己和兒子判了死刑。

到了入學(xué)的年齡，孩子常?？粗巴獬錾?，問(wèn)爸爸：“我什么時(shí)候能上學(xué)？”每當(dāng)孩子眼巴巴看著別人背上書包、穿上輪滑鞋，王先生都忍不住落淚，感覺日子沒有盼頭。

直到2017年，他帶孩子到北京就醫(yī)，才知道八因子規(guī)律替代治療，定時(shí)定量用藥，幾乎可以避免突發(fā)出血。遵循規(guī)范治療方案半年多后，孩子狀況明顯改善，也終于能上學(xué)了。

一直到現(xiàn)在，國(guó)內(nèi)血友病人實(shí)際治療所用凝血因子劑量仍遠(yuǎn)未達(dá)到世界血友病聯(lián)盟治療指南所推薦的標(biāo)準(zhǔn)。2024年，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競(jìng)曾在關(guān)愛罕見病論壇分享一組數(shù)據(jù)：世界血友病預(yù)防治療比例為25%，而中國(guó)，此數(shù)據(jù)為16.2%；中國(guó)人均凝血八因子消耗量為0.8IU，也低于世界平均水平。

在這種情況下，持久的規(guī)范治療幾乎成為一種奢望。特別是隨著孩子體重的增長(zhǎng)，用藥量也在同步增加?！梆I怕了”的患者們，開始下險(xiǎn)棋了。

南陽(yáng)王先生給孩子用的安佳因雖有贈(zèng)藥援助，但畢竟有限。反復(fù)糾結(jié)之后，從兩年前開始，他給兒子報(bào)名參加了藥企的臨床試驗(yàn)?！澳苁∫稽c(diǎn)是一點(diǎn)?！彼f(shuō)，“參加試驗(yàn)也許有未知風(fēng)險(xiǎn)，但不參加的話，藥量不足導(dǎo)致關(guān)節(jié)出血和殘疾卻是必然。只能走一步看一步了?！?/p>

出乎意料的是，正是在那段時(shí)間，孩子免費(fèi)用上了那些未上市的新藥，第一次真正達(dá)到了國(guó)際同步的用藥水平。生活質(zhì)量一下子提高了——騎自行車、跑步、跳繩、上體育課，這些曾經(jīng)遙不可及的日?；顒?dòng)，都能輕松實(shí)現(xiàn)了。

在當(dāng)年血荒期間，老陳也靠參加臨床試驗(yàn)體驗(yàn)過(guò)幾次正常人的生活。

2008年，因手中無(wú)藥可用，老陳無(wú)奈選擇加入美國(guó)百特公司的重組人凝血因子Ⅷ的臨床試驗(yàn)。這是他第一次成為試藥人，像個(gè)無(wú)法掌控命運(yùn)的“小白鼠”，心中不免忐忑，“但實(shí)在沒有別的辦法?！彼f(shuō)。

這以后，他仿佛找到了一條“免費(fèi)續(xù)命”的可行路徑，陸續(xù)參與了一些國(guó)內(nèi)藥廠的臨床試驗(yàn)。隨著市場(chǎng)上有了更先進(jìn)的長(zhǎng)效凝血因子需要試藥，他終于實(shí)現(xiàn)了世界血友病聯(lián)盟推薦的規(guī)范治療。

他們用身體做賭注，贏來(lái)人生的片刻喘息。這似乎有一些苦澀的慶幸——好在這副身軀早已千瘡百孔，反而讓這場(chǎng)賭博，無(wú)論怎樣都顯得贏面很大。

但即便是藥企的臨床試驗(yàn)，也對(duì)患者的名額、所在城市等有諸多限制，并不是每個(gè)人都有成為“小白鼠”的機(jī)會(huì)。等到試驗(yàn)結(jié)束，生活仍將打回原形。

04說(shuō)到底，都是一個(gè)“錢”字

其實(shí)血友病的治療原理并不復(fù)雜，真正的矛盾最終都集中在錢上。

根據(jù)中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)布的《2021中國(guó)血友病患者白皮書》，血友病成年患者平均治療費(fèi)用為27.6萬(wàn)元/年。多位患者告訴鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》，若要達(dá)到與國(guó)際同步的治療水平，重型血友病患者一年的治療費(fèi)用可能高達(dá)六七十萬(wàn)元。而他們，要終生付費(fèi)。

如此高昂的費(fèi)用，誰(shuí)來(lái)買單？醫(yī)保、藥企和患者三方都承受著巨大壓力。

目前，我國(guó)將血友病的主流治療藥物均納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。2025年醫(yī)保新規(guī)提高了血友病等慢性病城鎮(zhèn)職工與城鄉(xiāng)居民醫(yī)保門診報(bào)銷比例，部分地區(qū)達(dá)到80%-90%。報(bào)銷比例提升極大地為患者減輕了負(fù)擔(dān)，但作為社會(huì)資源的守門人，醫(yī)保部門仍需在保障患者需求與基金可持續(xù)性之間謹(jǐn)慎權(quán)衡。

張樹對(duì)鳳凰網(wǎng)《風(fēng)暴眼》表示，目前各地醫(yī)保支付方式接近自行統(tǒng)籌，東南沿海及珠三角部分地區(qū)的支付能力較強(qiáng)，患者通常能達(dá)到每周每公斤體重輸注15~20IU、一周兩次的用藥水平。而廣大中西部經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)，醫(yī)保支付能力有限，患者的生存狀況相對(duì)艱難，關(guān)節(jié)致殘和自發(fā)性出血時(shí)有發(fā)生。

在患者群體看來(lái)，也正是醫(yī)保報(bào)銷的不均衡，催生了藥品倒賣現(xiàn)象。對(duì)那些苦苦等藥的患者來(lái)說(shuō)，求生是唯一的選擇。

為了爭(zhēng)取更好的治療保障，患者群體一直在努力推動(dòng)政策前進(jìn)。

老陳還記得，在北京將血友病納入門診特殊病之前，門診報(bào)銷上限只有2萬(wàn)元，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠用藥需求。他參與病友組織“血友之家”提出的“不死、不殘、不疼”目標(biāo)，陸續(xù)向政府反映情況，最終推動(dòng)血友病被納入“門特”。2010年的夏天，患者在門診即可享受住院相同的報(bào)銷比例，報(bào)銷上限提高到30萬(wàn)元。

當(dāng)時(shí)，老陳和病友們特意給北京醫(yī)保部門送上牌匾，表示感謝。

他也正在搜集相關(guān)資料，呼吁醫(yī)保目錄刪除“重組因子不能用于成人預(yù)防治療”的限制?！爱?dāng)年設(shè)置這個(gè)限制是因?yàn)橹亟M藥比血源藥貴4倍，醫(yī)保負(fù)擔(dān)重?，F(xiàn)如今，重組因子與血源因子價(jià)格已經(jīng)非常接近，繼續(xù)限制的理由已經(jīng)不存在了?！彼f(shuō)。

事實(shí)上，這已經(jīng)成為國(guó)內(nèi)外血友病治療的共識(shí)，《中國(guó)血友病管理指南》（2024版）已推薦取消預(yù)防治療報(bào)銷的年齡限制，統(tǒng)一覆蓋兒童及成人患者。

^{血友病患者為自己注射凝血因子。受訪者供圖}

而南陽(yáng)王先生目前最困擾的，是他所在的河南省醫(yī)保報(bào)銷額度相對(duì)較低，大病保險(xiǎn)也只能在門診額度12萬(wàn)內(nèi)使用，超出部分無(wú)法覆蓋，這幾乎發(fā)揮不了什么作用。

他的兒子若規(guī)范治療應(yīng)隔天注射一次，一年費(fèi)用超過(guò)30萬(wàn)元，而12萬(wàn)額度上半年就會(huì)用完，剩下的20多萬(wàn)需要自費(fèi)?！叭绻蟀l(fā)生腦出血、腹腔出血，需要大量用藥，普通家庭根本無(wú)力承擔(dān)?！?/p>

他做過(guò)調(diào)研，河南血友病患者中低保人群占比高達(dá)49.32%，近90%的患者已出現(xiàn)關(guān)節(jié)不同程度損傷或病變——這是一個(gè)觸目驚心的數(shù)據(jù)。他從2019年開始向地方醫(yī)保部門提出訴求，希望血友病報(bào)銷銜接大病保險(xiǎn)，但在最近一次收到的回復(fù)中，仍只看到“正在調(diào)研”幾個(gè)字。

最近，兒子參加的臨床試驗(yàn)結(jié)束了?？紤]到醫(yī)保額度限制，南陽(yáng)王先生不得不減少孩子的藥物注射頻率和劑量，一開始減到三天一次，后來(lái)是四五天一次。為了“物理地”減少出血幾率，他重新限制起兒子的活動(dòng)。

孩子窗外的那方天，映在兩人的瞳孔里，亮了又暗。

自從孩子確診，南陽(yáng)王先生賣過(guò)一套房子，最拼時(shí)同時(shí)打四份工：空閑時(shí)去物業(yè)做維修工，晚上跑滴滴代駕，有時(shí)在家做點(diǎn)小吃出去賣。最艱難的時(shí)候，他還會(huì)替人把去世的老人從醫(yī)院運(yùn)送回家——很多人忌諱不愿意干，但這活報(bào)酬高，他硬著頭皮也干了。

年輕時(shí)，他喜歡留長(zhǎng)發(fā)，騎摩托車，向往自由的生活。孩子確診后，他第一件事是買了個(gè)推子，自己在家剃光了頭發(fā)，“再也沒進(jìn)過(guò)理發(fā)店”。

那些自身沒有勞動(dòng)能力的患者，日子過(guò)得更難。項(xiàng)歡腦海中時(shí)常響起媽媽的聲音——“討債鬼”。這是母親對(duì)兒子的稱呼，語(yǔ)氣里有怨恨。那時(shí)候，母親拼命加班掙來(lái)的錢，晚上剛拿回家，就因孩子看病瞬間花光了。

直到兩年前，他有了一家自己的小店，才終于擺脫了這個(gè)稱呼帶來(lái)的負(fù)罪感。而更多患者沒有這么幸運(yùn)，他們想找工作，卻被勞動(dòng)市場(chǎng)排斥，就連做淘寶客服，長(zhǎng)時(shí)間打字后，都可能導(dǎo)致肘關(guān)節(jié)僵硬、出血。

因?yàn)闆]有錢，而無(wú)法買藥；因?yàn)闆]有充足的藥物，而無(wú)法工作賺錢?！安Ａ恕边@個(gè)帶有關(guān)愛色彩的稱呼，在項(xiàng)歡聽來(lái)，卻有些刺耳——它好像沉默著放棄了，那個(gè)成為正常人的機(jī)會(huì)。