河南開打漸凍癥新藥首針從“對(duì)癥”到“對(duì)因”的醫(yī)學(xué)飛躍

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2025-09-26 07:56:57 頂端新聞

河南開打漸凍癥新藥首針從“對(duì)癥”到“對(duì)因”的醫(yī)學(xué)飛躍。對(duì)于被稱為“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化，ALS）的患者來說，與疾病的抗?fàn)幦缤粓?chǎng)與時(shí)間的賽跑。近日，57歲的漸凍癥患者黃燕在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院成功注射了國際靶向創(chuàng)新藥托夫生注射液（凱盛迪TM）。這不僅是河南的首針，更標(biāo)志著我省對(duì)于這種罕見病的治療從傳統(tǒng)的“對(duì)癥治療”邁入了革命性的“對(duì)因治療”新時(shí)代。

2024年，黃燕開始感到手腳無力，情況日益加重，最終被確診為肌萎縮側(cè)索硬化。這個(gè)消息對(duì)她和家人來說是沉重的打擊。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)逐漸死亡，導(dǎo)致肌肉萎縮無力，生存期通常只有3-5年。疾病后期，患者雖意識(shí)清醒，卻可能喪失吞咽、說話乃至自主呼吸的能力。傳統(tǒng)治療手段只能緩解癥狀，無法阻止疾病進(jìn)程。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在今年6月。當(dāng)家人了解到針對(duì)SOD1基因突變所致的漸凍癥新藥——托夫生注射液已在國內(nèi)上市時(shí)，仿佛在黑暗中看到了一束光。他們立即行動(dòng)起來，經(jīng)過鄭大一附院神經(jīng)內(nèi)科團(tuán)隊(duì)的詳細(xì)評(píng)估與檢查，確認(rèn)黃燕的病情恰好屬于這款新藥的適應(yīng)癥范圍。9月20日，黃燕順利完成了注射，病情有望穩(wěn)定下來，不再快速惡化。

為黃燕進(jìn)行診療的鄭大一附院神經(jīng)內(nèi)科徐洪亮教授表示，每月坐診都能碰到四五例漸凍癥患者，很多病人的就診經(jīng)歷都很曲折。河南首針的落地意味著像黃燕這類漸凍癥患者，在河南本地就能獲得國際前沿的精準(zhǔn)治療。

這款新藥究竟“新”在何處？它為何能給患者帶來前所未有的希望？這需要從漸凍癥的病因說起。徐洪亮教授介紹，漸凍癥中有一部分患者是由于基因突變所致，其中SOD1是中國人群中最常見的致病基因?？梢园阉胂蟪缮a(chǎn)線上一個(gè)出了故障的“工人”，不斷生產(chǎn)出有毒的蛋白質(zhì)，這些“垃圾”堆積在運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元里，最終導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡，指揮肌肉運(yùn)動(dòng)的“指令”無法傳出。

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