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1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床 SMA患兒迎福音

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2022-01-20 10:28:12  經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)

原標(biāo)題：1300萬一針的“史上最貴藥”將在國內(nèi)臨床試驗(yàn)

據(jù)每日經(jīng)濟(jì)新聞1月20日消息，一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元），“史上最貴藥物”將落地中國。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗(yàn)申請已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請獲得受理。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國家和地區(qū)獲批。

其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費(fèi)用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

只需接受一次靜脈注射給藥

　　實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈

說起冰桶挑戰(zhàn)賽，很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側(cè)索硬化癥，又稱ALS)這個(gè)說法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一頭霧水。

實(shí)際上，SMA也是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元性疾病。

患SMA后，控制肌肉活動(dòng)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞無法正常工作，患者會(huì)逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能，甚至無法呼吸和吞咽。

在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。

基于患者發(fā)病時(shí)間和所能達(dá)到的最大運(yùn)動(dòng)功能，SMA主要被劃分為四個(gè)類型：

I型最常見也最嚴(yán)重，患兒通常面臨更大的身體挑戰(zhàn)，基于諸多因素，他們的生命周期會(huì)存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正?；蚪咏５纳芷?，但他們的身體功能會(huì)隨時(shí)間推移不斷變化。

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