AI在藥物開發(fā)領(lǐng)域的貢獻顯著,它將新藥研發(fā)的成功率預計從5-10%提升至9-18%。一項名為《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》的分析報告,探討了依賴AI的生物技術(shù)企業(yè)藥物研發(fā)管線,確認了AI對加速新藥誕生的正面影響。
自2015年起,75種由AI發(fā)現(xiàn)的藥物分子啟動了臨床試驗,其中67項截至2023年仍在進行中。特別是近年來,AI辨識的小分子數(shù)量急劇增加,其影響力還延伸到了生物藥與疫苗研發(fā)。在I期臨床試驗階段,AI藥物分子的成功率達到80-90%,遠超行業(yè)平均的40-65%。盡管少數(shù)分子因商業(yè)考量而非技術(shù)原因終止測試,但這反映了AI在設(shè)計具有藥物潛力分子方面的高效。
AI的這一成就歸功于其處理大量數(shù)據(jù)和識別模式的能力,它能精確預估候選藥物的藥代動力學、藥效學和毒性,加速分子設(shè)計流程。進入II期臨床時,AI藥物表現(xiàn)與行業(yè)平均水平相近,成功率約40%,揭示AI在識別疾病相關(guān)靶標上的潛力,但也顯現(xiàn)出改進空間。有趣的是,不少II期終止的AI藥物項目實際源于非臨床因素,暗示其成功率可能被低估。
當前,生物技術(shù)公司面臨的資金壓力及法規(guī)變化,例如美國的《降低通脹法案》,可能進一步影響了II期臨床結(jié)果。論文綜合分析指出,若AI藥物在后續(xù)階段維持高成功率,結(jié)合傳統(tǒng)藥物III期的表現(xiàn),新藥研發(fā)的整體成功率將實現(xiàn)飛躍。
另外,GPU技術(shù)的飛躍和深度學習的進步是推動AI藥物發(fā)現(xiàn)的雙引擎。雖然高質(zhì)量數(shù)據(jù)的獲取仍是行業(yè)面臨的挑戰(zhàn),但GPU加速了模型訓練,深度學習技術(shù)則在分子預測、藥物篩選等方面屢破紀錄,為新藥研發(fā)提速。隨著技術(shù)持續(xù)進化,AI制藥正逼近關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點,預示著未來藥物開發(fā)的更高效率和成功率。
值得一提的是,該研究關(guān)注的114家公司中,明確以AI為核心進行藥物研發(fā)的中國公司僅英矽智能一家,凸顯了AI制藥在全球范圍內(nèi)的活躍程度及地域分布特點。
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