干細(xì)胞胰島素療法又有新突破！糖尿病最終能邁向可治愈嗎

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2024-06-25 11:02:04

在日前舉行的第84屆美國糖尿病協(xié)會（ADA）科學(xué)年會期間，福泰制藥（Vertex）公布了一項(xiàng)在研胰島素細(xì)胞療法臨床1/2期試驗(yàn)最新數(shù)據(jù)，接受治療的1型糖尿?。═1D）患者接受藥物注射后90天內(nèi)糖尿病都有所緩解，療效持續(xù)超過1年。

通過細(xì)胞療法實(shí)現(xiàn)功能性治愈糖尿病的目標(biāo)是近年來科學(xué)家致力的方向。過去一年來，國內(nèi)外在干細(xì)胞治療1型糖尿病領(lǐng)域相繼取得進(jìn)展。不過，細(xì)胞療法要在臨床上廣泛普及還有很長一段距離。

90天內(nèi)起效，療效持續(xù)超一年

自去年6月，美國FDA批準(zhǔn)首款來自CellTrans公司開發(fā)的同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra以來，我國研究人員也相繼完成了針對1型糖尿病和2型糖尿病干細(xì)胞來源的胰島移植手術(shù)，希望徹底治愈1型糖尿病以及伴有胰島功能衰竭的2型糖尿病。

在美國，包括福泰制藥在內(nèi)的公司研制的胰島素細(xì)胞療法為干細(xì)胞來源、完全分化、產(chǎn)生胰島素的同種異體胰島細(xì)胞療法。最新數(shù)據(jù)表明，在接受福泰制藥單次全劑量VX-880輸注后90天內(nèi)，所有1型糖尿病患者均顯示出胰島細(xì)胞移植成功和對葡萄糖反應(yīng)的胰島素生成。在最后一次隨訪時，12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素超過一年，糖化血紅蛋白（HbA1c）低于7個百分點(diǎn)。

1型糖尿病是由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞遭到破壞，導(dǎo)致胰島素生成減少和血糖控制受損，胰島素的缺乏導(dǎo)致高血糖水平。目前的標(biāo)準(zhǔn)胰島素治療不能解決1型糖尿病的根本問題，而除胰島素外，用于1型糖尿病的療法選擇有限，尚無治愈方法。

盡管目前的細(xì)胞療法具有恢復(fù)胰島細(xì)胞功能的潛力，包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生，恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，但在接受干細(xì)胞治療之后，患者仍需要接受長期免疫抑制治療，以保護(hù)輸入的胰島細(xì)胞免受免疫排斥。

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