mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。由于mvGPT占用的空間小于三個單獨(dú)工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來，研究團(tuán)隊計劃在患有其他遺傳疾病如心血管疾病的動物模型中，進(jìn)一步測試mvGPT的效能。

此前幾天，國內(nèi)基因編輯領(lǐng)域也傳來新進(jìn)展。1月7日，由中國科學(xué)院竇科峰院士領(lǐng)銜的肝膽外科及全院十余個學(xué)科專家團(tuán)隊成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內(nèi)，在國際上首次實現(xiàn)基因編輯豬肝臟對人體肝臟完全替代。該項研究是異種器官移植領(lǐng)域的重要突破，也是異種肝移植向臨床邁進(jìn)的關(guān)鍵一步，為未來臨床應(yīng)用提供了重要理論依據(jù)和技術(shù)支撐。

基因編輯是一種革命性的治療技術(shù)，通過精確地修改生物體基因組，以糾正遺傳病變或疾病相關(guān)基因的突變，有望治愈一系列遺傳性疾病、癌癥、罕見病等。目前基因編輯技術(shù)包括ZFNs、TALENs、Prime Editing、CRISPR-Cas9等，其中CRISPR-Cas9憑借高效、簡便、經(jīng)濟(jì)的特點(diǎn)，成為最常用的基因編輯工具。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法，現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)或許將真正進(jìn)入小分子化藥、大分子生物藥、CGT并駕齊驅(qū)的時代。

據(jù)《Big Ideas 2023》投研報告預(yù)測，到2030年基因編輯療法年總收入將達(dá)到300億美元，如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，年總收入將擴(kuò)展至600億美元。

A股市場布局基因編輯業(yè)務(wù)的公司目前并不多見，合計不到20家。雙鷺?biāo)帢I(yè)早年參股的ATGC公司擁有基因編輯和其它與轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)相關(guān)的系列技術(shù)，目前進(jìn)展已屬全球領(lǐng)先水平。百普賽斯在小核酸藥物領(lǐng)域已開發(fā)出多款產(chǎn)品，助力小核酸藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。利民股份的技術(shù)團(tuán)隊可以通過基因編輯技術(shù)創(chuàng)造新的生物活性物質(zhì)或者改良現(xiàn)有的殺蟲基因。南模生物主要從事基因修飾動物模型的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售及相關(guān)技術(shù)服務(wù)?？魄吧锝⒘硕鄠€技術(shù)平臺，包括病原學(xué)與流行病學(xué)研究技術(shù)平臺、基因編輯技術(shù)平臺等。

從二級市場表現(xiàn)來看，截至1月13日收盤，基因編輯概念股今年以來平均下跌3.99%，4股逆市上漲。從研發(fā)強(qiáng)度來看，2024年前三季度，基因編輯概念股中，研發(fā)費(fèi)用占營收比例超10%的有9只，占比過半數(shù)。其中百濟(jì)神州-U、碩世生物、百普賽斯、南模生物、雙鷺?biāo)帢I(yè)研發(fā)費(fèi)用占營收比例排在前五位。