在南方某城的一家三甲醫(yī)院B超室門口，項歡的左肘關節(jié)刺痛難忍。他感覺到一股熱流從血管中涌出，在看不見的肌理骨骼間肆意下沖、淤積在狹窄的關節(jié)腔里。他的左臂無力地垂在身體一側，右手攥著一疊單據(jù)，疼痛折磨得他汗流浹背，T恤已濕了大半。

B超結果顯示“左肘關節(jié)積液，考慮出血可能”。這將是他開出凝血藥物的唯一憑證。項歡患有重型血友病，不久前的這次出血發(fā)生在晚上七八點左右，只能掛急診。與往年不同，醫(yī)生要求他先做B超檢測，證明確實正在出血，才能開通開藥權限。排隊、繳費、檢查、取藥、注射……三個多小時后，直到晚上十點多，他才終于用上了救命的凝血因子。

項歡與血友病相處幾十年，早已習慣了無來由的自發(fā)出血。同十多萬血友病患者一樣，他認過命，靠著生扛走過了整個青春，也因生扛落下殘疾。他曾得到幫助，在醫(yī)保覆蓋下，燃起過也能像正常人一樣生活的希望。但最近，開藥變得越來越難了。

注射完凝血因子的那一夜，他仰躺在床上干望著天花板，左臂舉過頭頂，一動不動，像在對著虛空投降——只有這個姿勢能讓肘關節(jié)內側避免觸碰床褥，否則一個不慎就是鉆心的疼。項歡好像回到兒時，靜靜地等待著藥效，一直等到東方漸白。

這一年多，項歡在醫(yī)院折騰幾個小時的經歷時有發(fā)生，出血位置隨機，有時是膝關節(jié)、踝關節(jié)，有時是髖關節(jié)或是大腿肌肉。有一次兩肘關節(jié)同時出血，項歡連筷子都拿不穩(wěn)了，卻還要強忍著疼痛趕去醫(yī)院做B超。

變化大約始于去年上半年。項歡明顯感覺到，重組凝血因子的報銷政策收緊了。重組凝血因子用于補充患者血液中缺乏的凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，它就像患者的口糧，需要定時補給，從而達到避免出血的治療目的。如果體內凝血因子活性低于1%，反復自發(fā)出血致殘的風險極高，而顱內出血、內臟出血甚至可能危及生命。

但按照醫(yī)保報銷政策，成年血友病患者“僅在出血時”開具的藥物才能報銷。項歡每一次拖著出血的身體趕往醫(yī)院時，都感覺自己陷入了一個“亡羊補牢”的怪圈?！皟H限出血”并不是一條新規(guī)定，但在項歡的記憶中，過去只要向醫(yī)生描述“關節(jié)腫了、有刺痛感”，通常就能開到需要的藥物。醫(yī)生愿意信任患者，也會考慮患者的現(xiàn)實需求——出血早期往往難以通過B超判斷，等影像能夠顯示積液，出血量已經十分嚴重，會對關節(jié)造成不可逆的傷害。

以前由于身體不便，他還可以讓父母代為開藥。家里常備一些凝血因子，突發(fā)出血時自己就能及時注射，快速止血。但現(xiàn)在，一切都變了。除了必須本人到場、做B超外，有時成人還要進行凝血檢測。他還要帶上之前用完的藥瓶或包裝，對追溯碼進行登記，以證明并非虛開或倒賣，才能續(xù)開新藥。每次開藥最多只能開6瓶，每瓶1000 IU，按照隔天用兩瓶的量，可用一周。但出血時需連續(xù)治療，只夠使用2-3天。

他所在的城市，醫(yī)保的年報銷額度為十萬元，超出后可銜接大病保險，不設上限。若是在以前，項歡一個月能開二十多瓶藥。但現(xiàn)在，每月只能開出十幾瓶，醫(yī)生也開始面露難色，勸他，“你們也別為難我，政策不能違反”。

多名血友病患者表示，類似的政策正在多地陸續(xù)施行，有些地方限開一兩周的藥量，居住在農村縣城的患者不得不花費高昂的路費，頻繁往返大城市的三甲醫(yī)院拿藥。病友們有些不知所措，在群里、貼吧互通消息——有地方不只需要空瓶，還要帶上自己用藥的視頻；有地方需要在一個治療周期結束之后，才能再次開具處方。

浙江是政策收緊更早的地區(qū)。2022年開始，金華市進行了血友病領域的專項整治，建立了一套智能監(jiān)控的醫(yī)保大數(shù)據(jù)模型。當年全市血友病門診節(jié)省醫(yī)?；?672萬元。

一家外資藥企的藥代孫宇表示，黑龍江、內蒙古、河北、山東等地，患者開藥的限制都增加了。“醫(yī)保額度較高的發(fā)達地區(qū)設置了各種限制條款，而經濟相對落后地區(qū)的醫(yī)?？傤~度不足，這是目前很多患者用藥難的關鍵?！?/p>

那些曾經能足量用藥的患者，有時會調侃自己拿到了“正常人體驗卡”。比如開藥順暢時，項歡按照規(guī)范治療需求，每周注射2-3次，幾個月才可能出血一次，其余時候幾乎與正常人無異。但如今，血友病患者越來越“吃不飽”了。他們過去靠持續(xù)注射維持的正常生活體驗，也隨之到期。

當“正在出血”成為開藥的條件，他日常的因子補充中斷了，隨之而來的是每周必定出血一兩次。頻繁的突發(fā)性出血不僅損害身體，更徹底打亂了正常的生活節(jié)奏?！八杏媱潯⒄麄€人生，都得圍著看病開藥轉?！?/p>

有國內研究結果表明，“相較于按需治療，成人預防治療能夠減少62%的年出血次數(shù)、58.2%的年關節(jié)出血次數(shù)以及36.3%的靶關節(jié)數(shù)?！薄邦A防治療”這個術語讓項歡喜歡不起來，“它有誤導性，好像我們沒病卻去開藥一樣?！彼f，“我們和高血壓、糖尿病一樣，日常用藥都是正常的治療需求?！?/p>

他也不理解為何同一個病種，兒童和成人要區(qū)分不同的治療標準?！斑@很不公平也不合理?！彼f，“小孩總有一天會成年，18歲前給預防性治療試圖不讓他們殘疾，18歲后反而不給了，這不是讓他們重新走回殘疾的老路嗎？前面的付出，不就白費了？”

最近，患者張樹也察覺到醫(yī)生態(tài)度的轉變——他們眼中以往的同情淡去了，取而代之的是某種警惕。他感到，血友病患者群體似乎正被貼上某種不光彩的標簽。醫(yī)保部門成了“驚弓之鳥”，最直接的導火索，是此前接連曝出的血友病騙保事件。

2024年3月初公布的案例顯示，2019年上半年起，30歲的血友病患者胡某良輾轉浙江省金華市多家醫(yī)院，利用醫(yī)保虛開藥品轉賣牟利，1000元的藥品，只賣100元，造成國家醫(yī)?；饟p失200萬元以上。胡某良因詐騙醫(yī)?；鸨慌行淌臧?。

沒多久，業(yè)內又傳出神州細胞安佳因騙保案。今年7-8月，案件在媒體公開曝光——浙江某涉案患者通過三家機構開藥41次，騙取醫(yī)保基金119萬元，個人返點獲利3.5萬元。該患者最終因詐騙罪被判處有期徒刑二年，緩刑三年，并處罰金。

根據(jù)公開報道，神州細胞控股子公司神州細胞工程有限公司的浙江銷售團隊自2022年起，通過誘導血友病患者在未實際出血的情況下虛構病情就診，從而騙取醫(yī)?；?。患者無需進行出血檢查即可在病歷中表述出血病情并按醫(yī)保流程開藥?；颊咭蛏眢w殘疾，且居住在農村，出行開藥不便，因此常將醫(yī)?？ń挥赡赣H或業(yè)務員代為購藥。

在該案中，患者不僅能夠獲得自費部分的全額補貼，還能夠拿到開藥金額約4%的返點。買藥不花錢反而賺錢，這種補貼行為被認為是在激勵患者超量購藥。

新聞一個個曝出，血友病患者圈炸了鍋。“倉廩實而知禮節(jié)”，張樹說，他理解涉案患者的“賺錢動機”，“長期被社會排斥，缺乏收入來源，難免生出別的想法。”在患者群里，除了這樣的聲音，還有人憂及自身，擔心因生活困難而領取的藥廠補貼，會成為一顆定時炸彈。有人則氣憤指責，“一顆老鼠屎壞了一鍋粥”，不希望血友病患者多年艱難爭取的權益，會因此倒退。

安佳因是國內首個獲批上市的國產重組凝血八因子藥品。2021年上市時，中國血友病用藥市場主要由拜耳、百特、輝瑞等跨國藥企主導，如今已形成十幾家藥企競爭的格局。

僧多粥少，血友病作為罕見病，患者人數(shù)有限，且需終身用藥。這意味著，藥企必須投入大量資源爭奪客戶，長期維護患者關系。援助補貼成為業(yè)內心照不宣的灰色地帶，也極大影響著患者的用藥選擇。

張樹曾使用過一段時間安佳因，接受過安佳因的用藥補助。他記得最初推廣時補貼力度不大，多是以交通、營養(yǎng)或生活補貼等慈善名義發(fā)放，金額一次約800元。后來覺得該藥的止血效果有限，改用了其它品牌，沒有遇到類似超額補貼的現(xiàn)象。

南陽王先生是一位15歲血友病患兒的父親，長期在河南省推動血友病患者權益保護。安佳因剛上市時，藥代詢問他當?shù)鼗颊咝枰鯓拥拇壬圃?。“河南缺藥，能不能做買贈活動？”他說。此后，越來越多企業(yè)的藥代陸續(xù)找他溝通援助政策，大部分最終通過第三方慈善機構對患者自費部分進行補助，或采取直接贈藥方式。

南陽王先生也選用了安佳因，他給兒子選藥的標準非常直接：“誰有贈藥就用誰的，誰能在醫(yī)保額度內開出最多藥，就選誰?！?/p>

從 2018 年拜耳率先開展慈善援助起，所有藥企都不得不卷入這場競爭，且越來越瘋狂。藥代孫宇透露，在這種形勢下，此前超額援助返現(xiàn)的不止安佳因，雖然是少數(shù)藥企的行為，但“這類行為在業(yè)內一直存在爭議。”

他坦言，自己手中不少患者從血源藥轉用其代理的進口藥后效果顯著，但仍被安佳因靠返現(xiàn)和贈藥挖走十余人?！伴_幾次藥就能額外賺一筆，對患者的誘惑太大了?！?/p>

重型血友病患者老陳在慈善組織和醫(yī)療機構舉辦的患教活動中，常注意到各類藥企的援助政策。在他看來，所謂慈善援助實質是藥企的變相降價。

慈善援助比例各不相同，但他看到這種模式多年來在不斷加碼。從最早報銷上限20%以內，到后來有些援助上限提高到30%甚至40%，基本覆蓋患者自費部分。老陳說，除了藥品的慈善援助，還有對康復費用、各種檢測費用的覆蓋。他還聽過一些傳言，某些藥企會給患者組織的負責人提成，由他們幫忙賣藥。

老陳說，藥企之所以不直接降價，是因為直接打價格戰(zhàn)對所有企業(yè)都不利，最后可能兩敗俱傷、無利可圖。

不過，媒體報道“騙保事件”后，神州細胞為安佳因銷售專門設置的慈善援助項目“因你同行”宣布，2024年11月15日起將在全國7個省市暫?；顒印＝衲?月6日，“因你同行”再發(fā)通知，聲明部分地區(qū)資金援助比例與醫(yī)保報銷比例之和，在任何情況下不超過100%。

“醫(yī)保整頓之后，目前已沒有藥企敢明目張膽返現(xiàn)操作了?！睆垬湔f。

患者把藥企援助當作救命稻草，是因為嘗過極度匱乏的滋味。幾乎每一位成人患者都經歷過從無藥可用，到有藥卻用不起、只能硬扛再到四處求藥的漫長階段。這場生存的長征，留給他們的只是一具看似完整、實則脆弱不堪的身體。

項歡不到一歲時不慎從床上摔下來，顱內出血不止，隨后發(fā)現(xiàn)并確診了血友病。他至今記得2008年那次嚴重的膝關節(jié)出血。他的腳根本不能落地，就連靜坐時小腿自然下垂，腫脹的刺痛也令人窒息?！澳[得表皮緊繃發(fā)亮，心臟每跳一下，膝關節(jié)就跟著抽痛一下”。劇痛持續(xù)了幾天幾夜，他生生地捂在被子里，任汗水直流。掀開被子時，能看見從他身上蒸騰起一層稀薄的汗霧。

幾天后，疼痛并沒有緩解，父親這才背他去醫(yī)院。醫(yī)生沒了法子，給他同時注射了杜冷丁和嗎啡，“可還是疼得恨不得一頭撞死”。在此后的二十多天里，他暴瘦了三十斤。慢慢的，他就像一臺多處故障的機器，關節(jié)一個接著一個地“報廢失靈”了。

和他同代的血友病患者，大多都有過同樣“生扛”的經歷。老陳1歲確診，11歲的他因膝關節(jié)出血在床上躺了三個月，導致膝關節(jié)屈曲攣縮畸形。從12歲開始坐輪椅，與輪椅相伴28年。直到40歲做了人工關節(jié)置換手術，又經過7年的漫長康復，才勉強恢復部分功能。

他最難忘的是一次右側髂腰肌嚴重出血。他在沙發(fā)上坐了四天四夜，無法躺下，期間輸過幾次冷沉淀（含有八因子），但無濟于事。這次出血導致他右下肢神經受損，從腳到大腿根的皮膚完全麻木，用了二十多年才慢慢恢復一點知覺。

老陳2004年就聽說過拜耳有一款重組凝血因子“拜科奇”，但根本接觸不到。當時國內患者大多使用的是提取自人體血漿的血源因子，由于它濃度較低、半衰期短、劑型小，攜帶和輸注不方便，且存在血液傳播疾病的風險，不適合長期使用。

再趕上2007年血荒爆發(fā)，血制品嚴重短缺，血源因子經常斷貨，平時三四百元的藥在黑市被炒到上千元?；颊呷后w一起向相關部門反映情況，爭取到拜科奇加速審批進入中國，2008年春節(jié)后正式上市。

當時的老陳既驚喜又有些局促，藥太貴了，每瓶拜科奇250 IU，單價1300多元，全部要自費。他咬牙花一萬多買了十瓶，如果按規(guī)范治療用量，也只夠一次出血時使用。他舍不得用，把藥小心冷藏起來，準備留待危及生命的出血時應急。而日常那些出血，仍像從前一樣：涂云南白藥、冰敷、加壓、抬高患肢，一直忍到關節(jié)內的血把皮膚撐到極限，靠大氣壓力勉強止住。

2009年，重組凝血因子VIII被納入國家醫(yī)保目錄乙類藥，當時北京醫(yī)保年報銷上限30萬，為了省著點額度，老陳精打細算，在一年里的前5個月用血源因子，后7個月再用重組產品。后來隨著藥企競爭加劇、藥價有所下降，北京的醫(yī)保額度也逐步提高了。

南陽王先生為給孩子治病，也走過不少彎路。早年間中藥、膏藥全都試過。從四線城市趕到鄭州求醫(yī)，得到的卻是落后的治療觀念——“疼了才用藥”。醫(yī)生告訴他，血友病患者平均壽命只有14歲，未來全靠錢維持，而他當時月工資僅一千多元。這些話像是給自己和兒子判了死刑。

到了入學的年齡，孩子常?？粗巴獬錾?，問爸爸：“我什么時候能上學？”每當孩子眼巴巴看著別人背上書包、穿上輪滑鞋，王先生都忍不住落淚，感覺日子沒有盼頭。

直到2017年，他帶孩子到北京就醫(yī)，才知道八因子規(guī)律替代治療，定時定量用藥，幾乎可以避免突發(fā)出血。遵循規(guī)范治療方案半年多后，孩子狀況明顯改善，也終于能上學了。

一直到現(xiàn)在，國內血友病人實際治療所用凝血因子劑量仍遠未達到世界血友病聯(lián)盟治療指南所推薦的標準。2024年，南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競曾在關愛罕見病論壇分享一組數(shù)據(jù)：世界血友病預防治療比例為25%，而中國，此數(shù)據(jù)為16.2%；中國人均凝血八因子消耗量為0.8IU，也低于世界平均水平。

在這種情況下，持久的規(guī)范治療幾乎成為一種奢望。特別是隨著孩子體重的增長，用藥量也在同步增加?！梆I怕了”的患者們，開始下險棋了。

南陽王先生給孩子用的安佳因雖有贈藥援助，但畢竟有限。反復糾結之后，從兩年前開始，他給兒子報名參加了藥企的臨床試驗。“能省一點是一點?！彼f，“參加試驗也許有未知風險，但不參加的話，藥量不足導致關節(jié)出血和殘疾卻是必然。只能走一步看一步了?！?/p>

出乎意料的是，正是在那段時間，孩子免費用上了那些未上市的新藥，第一次真正達到了國際同步的用藥水平。生活質量一下子提高了——騎自行車、跑步、跳繩、上體育課，這些曾經遙不可及的日?；顒?，都能輕松實現(xiàn)了。

在當年血荒期間，老陳也靠參加臨床試驗體驗過幾次正常人的生活。2008年，因手中無藥可用，老陳無奈選擇加入美國百特公司的重組人凝血因子Ⅷ的臨床試驗。這是他第一次成為試藥人，像個無法掌控命運的“小白鼠”，心中不免忐忑，“但實在沒有別的辦法?！彼f。

這以后，他仿佛找到了一條“免費續(xù)命”的可行路徑，陸續(xù)參與了一些國內藥廠的臨床試驗。隨著市場上有了更先進的長效凝血因子需要試藥，他終于實現(xiàn)了世界血友病聯(lián)盟推薦的規(guī)范治療。

他們用身體做賭注，贏來人生的片刻喘息。這似乎有一些苦澀的慶幸——好在這副身軀早已千瘡百孔，反而讓這場賭博，無論怎樣都顯得贏面很大。但即便是藥企的臨床試驗，也對患者的名額、所在城市等有諸多限制，并不是每個人都有成為“小白鼠”的機會。等到試驗結束，生活仍將打回原形。

其實血友病的治療原理并不復雜，真正的矛盾最終都集中在錢上。根據(jù)中國初級衛(wèi)生保健基金會發(fā)布的《2021中國血友病患者白皮書》，血友病成年患者平均治療費用為27.6萬元/年。多位患者表示，若要達到與國際同步的治療水平，重型血友病患者一年的治療費用可能高達六七十萬元。而他們，要終生付費。

如此高昂的費用，誰來買單？醫(yī)保、藥企和患者三方都承受著巨大壓力。目前，我國將血友病的主流治療藥物均納入醫(yī)保報銷范圍。2025年醫(yī)保新規(guī)提高了血友病等慢性病城鎮(zhèn)職工與城鄉(xiāng)居民醫(yī)保門診報銷比例，部分地區(qū)達到80%-90%。報銷比例提升極大地為患者減輕了負擔，但作為社會資源的守門人，醫(yī)保部門仍需在保障患者需求與基金可持續(xù)性之間謹慎權衡。

張樹表示，目前各地醫(yī)保支付方式接近自行統(tǒng)籌，東南沿海及珠三角部分地區(qū)的支付能力較強，患者通常能達到每周每公斤體重輸注15~20IU、一周兩次的用藥水平。而廣大中西部經濟欠發(fā)達地區(qū)，醫(yī)保支付能力有限，患者的生存狀況相對艱難，關節(jié)致殘和自發(fā)性出血時有發(fā)生。

在患者群體看來，也正是醫(yī)保報銷的不均衡，催生了藥品倒賣現(xiàn)象。對那些苦苦等藥的患者來說，求生是唯一的選擇。

為了爭取更好的治療保障，患者群體一直在努力推動政策前進。老陳還記得，在北京將血友病納入門診特殊病之前，門診報銷上限只有2萬元，遠遠不夠用藥需求。他參與病友組織“血友之家”提出的“不死、不殘、不疼”目標，陸續(xù)向政府反映情況，最終推動血友病被納入“門特”。2010年的夏天，患者在門診即可享受住院相同的報銷比例，報銷上限提高到30萬元。

他也正在搜集相關資料，呼吁醫(yī)保目錄刪除“重組因子不能用于成人預防治療”的限制?！爱斈暝O置這個限制是因為重組藥比血源藥貴4倍，醫(yī)保負擔重?，F(xiàn)如今，重組因子與血源因子價格已經非常接近，繼續(xù)限制的理由已經不存在了?！彼f。

事實上，這已經成為國內外血友病治療的共識，《中國血友病管理指南》（2024版）已推薦取消預防治療報銷的年齡限制，統(tǒng)一覆蓋兒童及成人患者。

而南陽王先生目前最困擾的，是他所在的河南省醫(yī)保報銷額度相對較低，大病保險也只能在門診額度12萬內使用，超出部分無法覆蓋，這幾乎發(fā)揮不了什么作用。

他的兒子若規(guī)范治療應隔天注射一次，一年費用超過30萬元，而12萬額度上半年就會用完，剩下的20多萬需要自費?！叭绻蟀l(fā)生腦出血、腹腔出血，需要大量用藥，普通家庭根本無力承擔?！?/p>

他做過調研，河南血友病患者中低保人群占比高達49.32%，近90%的患者已出現(xiàn)關節(jié)不同程度損傷或病變——這是一個觸目驚心的數(shù)據(jù)。他從2019年開始向地方醫(yī)保部門提出訴求，希望血友病報銷銜接大病保險，但在最近一次收到的回復中，仍只看到“正在調研”幾個字。

最近，兒子參加的臨床試驗結束了?？紤]到醫(yī)保額度限制，南陽王先生不得不減少孩子的藥物注射頻率和劑量，一開始減到三天一次，后來是四五天一次。為了“物理地”減少出血幾率，他重新限制起兒子的活動。

自從孩子確診，南陽王先生賣過一套房子，最拼時同時打四份工：空閑時去物業(yè)做維修工，晚上跑滴滴代駕，有時在家做點小吃出去賣。最艱難的時候，他還會替人把去世的老人從醫(yī)院運送回家——很多人忌諱不愿意干，但這活報酬高，他硬著頭皮也干了。

年輕時，他喜歡留長發(fā)，騎摩托車，向往自由的生活。孩子確診后，他第一件事是買了個推子，自己在家剃光了頭發(fā)，“再也沒進過理發(fā)店”。

那些自身沒有勞動能力的患者，日子過得更難。項歡腦海中時常響起媽媽的聲音——“討債鬼”。這是母親對兒子的稱呼，語氣里有怨恨。那時候，母親拼命加班掙來的錢，晚上剛拿回家，就因孩子看病瞬間花光了。

直到兩年前，他有了一家自己的小店，才終于擺脫了這個稱呼帶來的負罪感。而更多患者沒有這么幸運，他們想找工作，卻被勞動市場排斥，就連做淘寶客服，長時間打字后，都可能導致肘關節(jié)僵硬、出血。

因為沒有錢，而無法買藥；因為沒有充足的藥物，而無法工作賺錢?！安Ａ恕边@個帶有關愛色彩的稱呼，在項歡聽來，卻有些刺耳——它好像沉默著放棄了，那個成為正常人的機會。