C型尼曼匹克病(NPC)的治療，長期以來一直只有控制癥狀的對癥治療。醫(yī)生利用藥物、理療、護理等手段控制患者所出現(xiàn)的各種癥狀，例如在嚴(yán)重吞咽困難的患者中使用飼管插管，用抗癲癇藥物控制患者的癲癇發(fā)作等。這些治療方式能夠一定程度上改善患者的生活質(zhì)量，但是不能改變疾病的進程與生存期。隨著對C型尼曼匹克病(NPC)的治病原理的了解的深入，專門針對疾病，并能改變疾病進程的藥物被研發(fā)出來。

在2009年1月，由麥格司他(澤維可)被歐盟批準(zhǔn)為C型尼曼匹克病(NPC)的治療藥物。麥格司他通過抑制葡萄糖基神經(jīng)酰胺合成酶的活性，阻止糖鞘脂的生物合成，從而減少這類脂類在患者中的蓄積。研究顯示，麥格司他可以改善或維持在各個年齡段的患者的神經(jīng)系統(tǒng)的病變的各個關(guān)鍵指標(biāo)，包括患者的水平掃視眼動速度、吞咽能力、聽力、行動力、操作能力和語言能力。麥格司他(澤維可)現(xiàn)已在全球49個國家上市，如今在中國上市也是中國C型尼曼匹克病患者的福音。

圖為： 愛可泰隆醫(yī)藥貿(mào)易(上海)有限公司總經(jīng)理李業(yè)寧介紹上市新品情況

據(jù)公司人員介紹，麥格司他膠囊(澤維可)初次定價僅為國際平均價格水平的20%，并且開創(chuàng)性地進行云端藥店銷售的嘗試，盡力減少流通渠道的費用，將患者購藥的費用降至最低。盡管如此，對于一位12歲以上的患者，其一年的治療費用仍高達30萬元左右，超過很多家庭的承受能力，因此C型尼曼匹克病(NPC)患者的治療仍然亟需社會各界的幫助和努力，一方面，提升專業(yè)醫(yī)生團隊的診斷與治療能力，另一方面，也要提升全社會對可治性的罕見病的認(rèn)知和社會保障，幫助患者能夠用得起藥，治得起病。