傅立軍向媒體表示，他所在醫(yī)院一共接診過44例龐貝氏病的兒童患者，其中42例已經(jīng)死亡，“許多家長了解到治療費用后，都直接選擇放棄治療?！?/p>

賽諾菲特藥部負責人表示，針對高昂的藥價帶來的藥物可及性低的問題，賽諾菲希望能與相關(guān)政府機構(gòu)、社會團體、醫(yī)療機構(gòu)以及患者攜手，共同探索“多方支付、共同分擔”的創(chuàng)新的罕見病患者醫(yī)療保障模式。

“我們倡導的原則是政府主導，多方參與。終極目標是，實現(xiàn)政府、企業(yè)、患者的三方支付，其中政府和企業(yè)負責大部分，患者支付小部分?！崩疃▏嬖V澎湃新聞記者。

據(jù)李定國介紹，目前上海市罕見病防治基金會已經(jīng)在推進另一種罕見病——戈謝氏病三方支付的過程取得了階段性成果。

“戈謝氏病的年治療費用與龐貝氏病相當，也是200萬左右，目前通過上海政府主導的藥價談判，將治療戈謝氏病的藥物價格降下來許多，政府再通過統(tǒng)一購買服務承擔了降價后85%的費用，剩下的15%由基金會支持一部分，對病人來說，真正要支付的藥價降至10萬-15萬每年，可以說負擔大大減輕?！崩疃▏f道。

李定國透露，上海市將于明年出臺有關(guān)罕見病的相關(guān)文件，這也是首個關(guān)于罕見病的地方政府規(guī)章。“只有在制度上予以一定的保證，罕見病患者群體才能得到社會各界應有的關(guān)注?！崩疃▏f道。

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