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新藥來(lái)了!這一無(wú)法治愈的疾病有救了?

大腦就像一座繁華的“記憶之城”。

神經(jīng)元細(xì)胞之間交錯(cuò)連接,搭建起一張復(fù)雜而精密的通信網(wǎng)絡(luò)。每天,都有一群“清潔工”——小膠質(zhì)細(xì)胞負(fù)責(zé)清理代謝廢物,確保信息傳遞暢通無(wú)阻。

某一天,聚集在神經(jīng)元之間的β淀粉樣蛋白開(kāi)始異常積累,就像建筑廢料一樣,堆積成“斑塊”,逐漸堵塞大腦的信息“高速公路”。另一種Tau蛋白,本該是穩(wěn)固神經(jīng)元內(nèi)部的“支架”,也發(fā)生了異常變化,在細(xì)胞內(nèi)部纏繞成一團(tuán),造成細(xì)胞功能受損。負(fù)責(zé)傳遞信息的化學(xué)物質(zhì),被困在這些“廢墟”中,整個(gè)大腦的記憶功能逐漸崩潰。這不是科幻情節(jié),而是部分阿爾茨海默病患者大腦中的真實(shí)病理變化。

阿爾茨海默病,俗稱老年癡呆癥,是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病,但目前病因不明,無(wú)法治愈,其特征是認(rèn)知障礙,逐漸發(fā)展為癡呆,最終會(huì)導(dǎo)致早逝。β淀粉樣蛋白(以下稱“Aβ”)斑塊和Tau蛋白纏結(jié)是阿爾茨海默病的兩個(gè)關(guān)鍵病理特征,相關(guān)假說(shuō)也成為科學(xué)界試圖解釋發(fā)病機(jī)制的主流理論。

近年來(lái),阿爾茨海默病藥物研發(fā)取得了一些重要進(jìn)展。2021年6月,阿杜卡努單抗注射液獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)加速批準(zhǔn),該藥由美國(guó)生物技術(shù)公司渤健和日本制藥公司衛(wèi)材合作開(kāi)發(fā),但由于臨床效果和安全性存在爭(zhēng)議,2024年1月,渤健宣布停止該藥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

過(guò)去兩年,侖卡奈單抗注射液和多奈單抗注射液分別獲得FDA批準(zhǔn)。這兩款藥均為針對(duì)Aβ的單克隆抗體,前者由衛(wèi)材和渤健共同研發(fā),后者由美國(guó)禮來(lái)公司研發(fā)。2024年,這兩款藥物分別獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局的上市批準(zhǔn),用于由阿爾茨海默病引起的輕度認(rèn)知障礙和阿爾茨海默病輕度癡呆。

圖/視覺(jué)中國(guó)

已有上千人接受新藥治療

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