顯著降低漸凍癥關(guān)鍵指標，口服小分子療法2期臨床結(jié)果積極

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2024-06-20 11:25:31 新浪網(wǎng)

Woolsey Pharmaceuticals宣布了其在研藥物Bravyl在針對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的2a期臨床研究REAL中的積極成果。該研究為開放標簽單臂設(shè)計，目標是評估Bravyl在ALS患者中的安全性、耐受性、臨床效果及神經(jīng)退行性疾病相關(guān)生物標志物的變化。結(jié)果顯示，Bravyl具有良好的安全性和耐受性，參與者的藥物相關(guān)不良反應(yīng)未導(dǎo)致任何退出案例，即使在最長18個月的治療期間也未出現(xiàn)新的安全問題。顯著降低漸凍癥關(guān)鍵指標，口服小分子療法2期臨床結(jié)果積極！

尤為值得關(guān)注的是，Bravyl治療24周后，顯著減少了患者血液中神經(jīng)絲輕鏈（NfL）水平，NfL是反映神經(jīng)細胞損傷的敏感生物標志。高水平的NfL與ALS病情加速惡化緊密相關(guān)。研究指出，NfL水平的下降往往是臨床改善的前兆，包括生存期延長、ALS功能評定量表得分提高、呼吸功能增強和肌肉力量增加等。

數(shù)據(jù)分析揭示，NfL水平在治療后6個月平均下降15%，這一變化具有統(tǒng)計學(xué)意義。此外，與匹配的外部對照組相比，REAL研究中的患者在12個月時的ALS功能退化速度減緩了28%，盡管這一差異尚未達到傳統(tǒng)意義上的統(tǒng)計顯著性（p=0.12）。同時，這些患者的肺活量下降速度減緩了42%，肌肉力量衰退速度也減慢了50%，兩者均接近統(tǒng)計顯著水平。

鑒于180 mg/天劑量的良好耐受性，REAL研究已擴展，擬招募更多患者，探索300 mg/天劑量的效果。入選患者將首先接受24周的治療，并可選擇進入延長期繼續(xù)接受治療。

Bravyl作為一種口服形式的fasudil，其作用機制涉及抑制Rho激酶（ROCK）活性，有望通過這一途徑對抗神經(jīng)退行性變化并促進神經(jīng)再生。顯著降低漸凍癥關(guān)鍵指標，口服小分子療法2期臨床結(jié)果積極。

(責(zé)任編輯：盧其龍 CN070)

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