漸凍癥或?qū)⒈还タ?RNAi療法RAG-17展現(xiàn)曙光

小大

用微信掃描二維碼
分享至好友和朋友圈

關(guān)鍵詞：

2024-05-31 08:14:47 網(wǎng)易

漸凍癥或?qū)⒈还タ?/p>

漸凍癥患者蔡磊，身患重病卻意志堅韌，他的聲音雖因病而顯得吃力、沙啞，卻在一場特別的簽約儀式上引起了全場的靜默，仿佛時間在那刻凝滯。蔡磊的生活充滿了挑戰(zhàn)，日常交流耗盡氣力，夜間依賴呼吸機維系，行走需人扶持，但他并未向命運低頭，每日堅持16小時工作，執(zhí)著于自己人生中最后一次創(chuàng)業(yè)——對抗?jié)u凍癥。漸凍癥或?qū)⒈还タ恕?/p>

這次創(chuàng)業(yè)的關(guān)鍵一步，是與中美瑞康攜手建立的“漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實驗室”。在4月23日的簽約儀式上，蔡磊透露了令人振奮的消息：中國在漸凍癥藥物研發(fā)上已取得前沿進展，尤其是藥物RAG-17在臨床前模型中展現(xiàn)的驚人成效，顯著延長了漸凍癥小鼠的存活期，超越當前國際領(lǐng)先藥物表現(xiàn)的2至3倍，為患者群體帶來了新的希望。

RAG-17是中美瑞康基于其獨創(chuàng)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送技術(shù)SCADTM研發(fā)的RNA干擾療法成果，該技術(shù)不僅突破了藥物遞送的技術(shù)瓶頸，還成功在中美兩地獲得臨床試驗許可，標志著全球首個針對漸凍癥的RNAi療法的臨床應(yīng)用邁出了重要一步。

中美瑞康的創(chuàng)始人李龍承博士，憑借其在RNA激活領(lǐng)域的開創(chuàng)性工作，從2017年開始投身創(chuàng)新藥的研發(fā)。面對漸凍癥這一治療難題，李龍承博士與蔡磊先生的合作成為了關(guān)鍵轉(zhuǎn)折。RAG-17項目在雙方的共同努力下，進展神速，已完成IIT研究的患者招募與治療，初步結(jié)果顯示了積極的療效與安全性，為全球首次實現(xiàn)了中樞神經(jīng)系統(tǒng)RNAi藥物的多次給藥。

蔡磊先生對RAG-17的評價極高，認為它為特定的漸凍癥患者群體帶來了前所未有的治療可能，同時也強調(diào)了持續(xù)研發(fā)的重要性，堅信每一步的突破都將引領(lǐng)向最終戰(zhàn)勝漸凍癥的勝利。此外，RAG-17作為國產(chǎn)藥物，若能成功上市，其價格預期將更為親民，為患者提供更實際的治療選項。

12 全文共 2 頁下一頁

關(guān)閉

漸凍癥或?qū)⒈还タ?RNAi療法RAG-17展現(xiàn)曙光

相關(guān)新聞

今日熱點

頻道熱點