基因編輯療法促膽固醇水平下降 單劑治療顯效
基因編輯療法促膽固醇水平下降 單劑治療顯效！美國波士頓Verve制藥公司進行的一項試驗取得了突破性進展，單劑CRISPR基因編輯療法成功使患者膽固醇水平顯著下降，且未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，效果可能持續(xù)終生。這項研究招募了14名參與者，他們或患有會導(dǎo)致高膽固醇的遺傳性疾病，或年輕時便罹患心臟病。
研究團隊使用名為Verve-102的創(chuàng)新療法，通過CRISPR基因編輯技術(shù)，精準(zhǔn)修改肝臟細(xì)胞DNA的單個堿基，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。這一方法的靈感來自2005年的一項發(fā)現(xiàn)，即天生缺乏PCSK9的人群不僅膽固醇水平顯著偏低，而且沒有健康異常。
Verve-102療法采用與mRNA疫苗相似的遞送技術(shù)，將編碼基因編輯工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂質(zhì)納米顆粒中。初步試驗數(shù)據(jù)顯示，接受低、中、高三種劑量治療的患者，其有害的低密度脂蛋白膽固醇水平分別下降了21%、41%和53%。最高劑量組的療效可與現(xiàn)有PCSK9抑制劑相媲美。
研究人員表示，從理論上來說，細(xì)胞DNA發(fā)生不必要變化的風(fēng)險很小。對于遺傳性高膽固醇和心腦血管疾病高風(fēng)險人群來說，Verve-102這種“一勞永逸”的基因療法值得期待。不過，確認(rèn)其長期安全性可能仍需數(shù)年時間。
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