上學曾是小石頭一家遙不可及的夢想。小石頭患有脊髓性肌萎縮癥,確診時醫(yī)生告知他可能活不到兩歲,當時國內無藥可治。幸運的是,在小石頭尋醫(yī)問藥的五年間,兩次國家醫(yī)保藥品目錄談判讓他的生活發(fā)生了翻天覆地的變化。今年9月,小石頭在社會各界的幫助下順利升入小學。
小石頭出生于2018年3月,剛出生時和其他孩子一樣健康可愛。但8個月后,他的發(fā)育出現(xiàn)了問題。輾轉多家醫(yī)院后,醫(yī)生判斷他可能得了罕見病SMA,即脊髓性肌萎縮癥。得知這一消息,小石頭的父母感到絕望,因為當時國內沒有特效藥,治愈希望渺茫。
后來,他們聽說國外有一種特效藥,一針價格高達90萬,一年要打六針,總費用超過500萬,且在國內無法購買。2019年初,諾西那生鈉注射液獲準進入中國,但每針費用為70萬,一年四百多萬,這對小石頭一家來說仍是天價。石頭爸爸找到濟南醫(yī)保局詢問相關政策,并加入了一個病友群,大家期待該藥能進入醫(yī)保目錄。然而,由于藥企未主動申報,該藥未能進入當年醫(yī)保目錄。
2020年,生產諾西那生鈉的藥企將藥價降至55萬,小石頭一家通過買贈計劃以一針的價格換取一年六針的用量。雖然肌肉萎縮有所好轉,但接下來的藥費問題仍困擾著一家人。
2021年,新一輪醫(yī)保藥品目錄談判啟動,諾西那生鈉的藥企主動申報并成功納入醫(yī)保目錄。經過“靈魂砍價”,藥價從55萬降至3萬多,加上醫(yī)保報銷和康復治療,小石頭每年的治療費用降到了十萬左右。這次談判徹底改變了小石頭一家的生活和他的身體狀況。
2022年,諾西那生鈉在國內銷量大幅增長,越來越多的SMA患者用上了這款救命藥。2023年1月,第二款用于治療SMA的藥物利司撲蘭也進入了醫(yī)保目錄,給小石頭一家?guī)砹烁噙x擇。
今年,小石頭終于上學了。一所學??戳怂牡目祻陀柧氁曨l后主動聯(lián)系了他們,不僅熱情接納了小石頭,還做了詳細的預案。學校為他鋪設了坡道,安排了方便進出的座位,并為陪讀的爺爺提供了專門的休息室。小石頭在學校逐漸找到了適合自己的學習方式。
盡管如此,未來還有很多挑戰(zhàn)等待著小石頭一家。每天下午,小石頭還要去康復中心做訓練,而爺爺奶奶的年齡也在增長,九年義務教育中他們會面臨許多新的困難。對于罕見病兒童來說,融入社會并不容易。小石頭在家人、社會愛心和國家醫(yī)保制度的支持下,正努力向前邁進。
上學,對于小石頭這家人來說,曾經是個遙不可及的夢想。小石頭是一個脊髓性肌萎縮癥患兒,確診時被醫(yī)生告知有可能活不到兩歲,并且當時國內無藥可治。
2025-09-28 08:26:5970萬一針救命藥進醫(yī)保