打針治愈艾滋病有望實(shí)現(xiàn) 全球首創(chuàng)技術(shù)突破。12月1日,武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院顧潮江教授團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一種治療艾滋病的新方案——“EMT-Cas12a”療法。這項(xiàng)研究在《細(xì)胞》旗下國際頂級(jí)期刊《分子療法》上發(fā)表。

顧潮江教授團(tuán)隊(duì)的研究成果基于工程化外泌體的靶向遞送系統(tǒng)。外泌體是細(xì)胞分泌出來的微小囊泡,里面裝有蛋白質(zhì)、RNA等生物信息,在細(xì)胞之間充當(dāng)“快遞員”。Cas12a是一種基因編輯工具,能夠精準(zhǔn)切割DNA,被稱為“基因剪刀”?!癊MT-Cas12a”療法利用外泌體搭載Cas12a進(jìn)入細(xì)胞后,精準(zhǔn)找到艾滋病毒并將其基因組剪碎,實(shí)現(xiàn)功能性治愈。
外泌體是人體細(xì)胞自然分泌的產(chǎn)物,可在體外人工改造的細(xì)胞中合成,但高純度外泌體提取難度大,雜質(zhì)會(huì)干擾治療效果。此外,作為“快遞員”的外泌體需要搭載足夠多的Cas12a才能實(shí)現(xiàn)治療,因此必須攻克外泌體提純和工程化難題。顧潮江從2005年開始從事艾滋病研究,在國外留學(xué)期間掌握了最前沿的基因編輯技術(shù)。回國后,他開始嘗試?yán)猛饷隗w作為“生物快遞”,進(jìn)行工程化改造。經(jīng)過10年的反復(fù)實(shí)驗(yàn),成功開發(fā)出全球首個(gè)利用外泌體構(gòu)建的“基因魔剪”投送與執(zhí)行系統(tǒng),可以搭載多組“基因魔剪”,對(duì)艾滋病病毒進(jìn)行多點(diǎn)位打擊,解決精準(zhǔn)識(shí)別和清除潛藏的艾滋病病毒的世界難題。
艾滋病是由艾滋病病毒引起的一種病死率極高的惡性傳染病。常見的治療方法包括雞尾酒療法、免疫細(xì)胞療法和基因療法。雞尾酒療法旨在最大限度地抑制病毒復(fù)制,提高生活質(zhì)量和生存率,但無法根除病毒;免疫細(xì)胞療法僅能識(shí)別并清除病毒活性復(fù)制期的細(xì)胞,對(duì)潛藏病毒的細(xì)胞無效;已有的基因療法如通過腺相關(guān)病毒作為遞送載體的療法,存在靶向性差、劑量過大引發(fā)毒性反應(yīng)等缺陷。
相比之下,“EMT-Cas12a”療法具有靶向性強(qiáng)、安全性高、可多重協(xié)同切割等優(yōu)勢。顧潮江團(tuán)隊(duì)在感染艾滋病病毒的小鼠和艾滋病人血液樣本上進(jìn)行了試驗(yàn),表現(xiàn)出強(qiáng)大的病毒清除與免疫重建能力。其中一個(gè)實(shí)驗(yàn)組的三只小鼠中有兩只實(shí)現(xiàn)了HIV病毒的完全清除,這表明已經(jīng)找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。該技術(shù)已通過醫(yī)學(xué)倫理審查,將進(jìn)入臨床研究階段,未來有望通過靜脈注射方式實(shí)現(xiàn)艾滋病的功能性治愈。