澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟(jì)神州（蘇州）生物科技有限公司總經(jīng)理王志偉博士介紹，“最初立項(xiàng)時(shí)，我們的目標(biāo)很明確，一定要做一個(gè)選擇性高、對靶點(diǎn)抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化分子結(jié)構(gòu)，希望將BTK靶點(diǎn)的特異性結(jié)合率達(dá)到最大化，并最大限度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。同時(shí)，我們通過工藝上的一系列改進(jìn)，力求實(shí)現(xiàn)藥物在體內(nèi)更好地吸收?！?/p>

從最初立項(xiàng)到正式在FDA獲準(zhǔn)上市，澤布替尼研發(fā)歷時(shí)超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)累計(jì)超過20項(xiàng)，臨床試驗(yàn)覆蓋的國家超過20個(gè)，全球范圍內(nèi)超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗(yàn)，其中，來自中國的臨床專家超過60位。同時(shí)，百濟(jì)神州已向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了該藥物兩款適應(yīng)證的新藥上市申請，并均被納入優(yōu)先審評通道，在國內(nèi)獲批后，將在蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)桑田島區(qū)域的小分子藥物生產(chǎn)基地進(jìn)行生產(chǎn)，有望早日惠及我國本土患者。

據(jù)悉，百濟(jì)神州目前正在全球范圍對澤布替尼開展16項(xiàng)臨床研究，包括9項(xiàng)注冊性或有望實(shí)現(xiàn)注冊的臨床試驗(yàn)。同時(shí)，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細(xì)胞白血病進(jìn)行2項(xiàng)對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個(gè)與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開展直接頭對頭研究的本土新藥。

長期以來，在我國上市的抗癌原研藥主要依賴進(jìn)口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥，總體對全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的貢獻(xiàn)相對較小。近年，隨著改革開放的深化與綜合國力的提升，我國醫(yī)藥行業(yè)加快轉(zhuǎn)型升級，尤其在藥改、醫(yī)改的利好政策驅(qū)動(dòng)下，制藥業(yè)興起創(chuàng)新浪潮，大批科學(xué)家歸國投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向創(chuàng)新、從本土走向全球，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。