近日，美國正式開始在全國范圍內(nèi)實(shí)施《藥品有權(quán)嘗試法》，允許患有致命疾病的患者試用美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）尚未批準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)性藥物。美國總統(tǒng)特朗普在簽署該法案時(shí)發(fā)表演講稱，《藥品有權(quán)嘗試法》將“為那些已經(jīng)用盡所有可用治療方案的人帶來新的希望”。

　　然而，這一給重病患者帶來生的希望，并給創(chuàng)新藥品研發(fā)及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用帶來“彎道超車”機(jī)遇的法案所引發(fā)的爭議一直不斷，從立法階段一直延燒到了法案實(shí)施后。此外，法案在實(shí)施后又遭遇到藥企拒絕提供實(shí)驗(yàn)性藥物等諸多問題。

　　今年力推的重要法案

　　據(jù)美國媒體報(bào)道，《藥品有權(quán)嘗試法》是特朗普政府在2018年力推的一項(xiàng)重要立法，同時(shí)也是特朗普在2016年總統(tǒng)競選中向選民作出的承諾之一。

　　根據(jù)這項(xiàng)法案，患有致命疾病的患者可以在使用現(xiàn)有合法藥物及治療手段無效后，試用美國食品藥品監(jiān)督管理局尚未批準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)性藥物。只要這些藥物經(jīng)臨床試驗(yàn)通過了初步安全檢測顯示不具毒性或威脅生命即可。

　　在今年1月30日的首個(gè)國情咨文中，特朗普就曾敦促美國國會(huì)加快通過《藥品有權(quán)嘗試法》。他在肯定去年美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的新式和仿制藥物及醫(yī)療器械達(dá)到史上最多的同時(shí)，也表示致命疾病患者“也應(yīng)該享有立即接受試驗(yàn)性治療的權(quán)利”。他認(rèn)為，“這些治療可能挽救他們的生命。”隨后，在今年5月22日，美國國會(huì)眾議院通過了《藥品有權(quán)嘗試法》，而參議院已于去年8月就已通過該法案。

　　特朗普在5月30日簽署這一法案時(shí)表示，他對自己再次兌現(xiàn)總統(tǒng)競選時(shí)的承諾感到自豪，并稱這是一個(gè)“偉大的法案”。他說，《藥品有權(quán)嘗試法》將“挽救龐大的生命群”，使成千上萬的絕癥患者“能夠與家人在一起相處更長時(shí)間”。

　　事實(shí)上，在從聯(lián)邦層面通過《藥品有權(quán)嘗試法》之前，美國已有40個(gè)州通過了類似立法。尚未實(shí)行類似立法的10個(gè)州包括紐約州、佛蒙特州、馬薩諸塞州、特拉華州、新澤西州、羅德島州、新墨西哥州、堪薩斯州、阿拉斯加州和夏威夷州。

　　醫(yī)患及研發(fā)者均力挺

　　這一新的聯(lián)邦立法在得到議會(huì)通過及正式實(shí)施后，受到了一些重病患者及其家人的歡迎。支持者表示，新的聯(lián)邦立法給致命疾病患者帶來了新的希望。

　　美國國內(nèi)有輿論也認(rèn)為，這一新的聯(lián)邦立法不僅能夠?yàn)榛加兄旅膊〉幕颊邘硐Ｍ褪锕猓乙材芰蠲绹尼t(yī)院及醫(yī)生在法律允許的范圍內(nèi)擁有更多救治重病患者的方法。同時(shí)，該法也能夠?yàn)閯?chuàng)新藥品研發(fā)及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用帶來“彎道超車”的機(jī)遇。因此，《藥品有權(quán)嘗試法》也得到了醫(yī)護(hù)人員、藥品研發(fā)人員及機(jī)構(gòu)以及藥品廠商的歡迎。

　　美國“藥品有權(quán)嘗試組織”稱，美國食品藥品監(jiān)督管理局審批新藥的程序有時(shí)長達(dá)15年之久，這一時(shí)間對于垂死的患者來說實(shí)在是遙不可及，而《藥品有權(quán)嘗試法》的實(shí)施不管是對醫(yī)院、醫(yī)生還是對病患及其家屬來說，都是一個(gè)好消息。

　　在美國，新制藥品通常需要經(jīng)過3個(gè)階段的臨床試驗(yàn)。在第一階段，制藥廠需要證明新制藥品對人類是相對安全的，即不會(huì)導(dǎo)致病人中毒。在這個(gè)階段，接受試驗(yàn)的病人最多不能超過30人。二期和三期臨床試驗(yàn)在符合藥品適應(yīng)癥的患者中進(jìn)行，通常臨床試驗(yàn)最低病例數(shù)分別為100例和300例。很多藥物在這兩個(gè)階段因療效不佳或副作用大而遭淘汰，通過三期臨床試驗(yàn)的藥物可獲批上市。

　　許多新藥雖然能夠通過第一階段臨床試驗(yàn)，但往往不能通過隨后兩個(gè)階段的有效性和副作用檢測。即便通過檢測的新藥，也需漫長的時(shí)間。

　　而新實(shí)施的聯(lián)邦立法《藥品有權(quán)嘗試法》授權(quán)美國的醫(yī)生可以根據(jù)病人的需要，使用已通過第一階段檢測的新藥。

　　引發(fā)的爭議持續(xù)不斷

　　雖然受到患者及其家屬、醫(yī)院及醫(yī)護(hù)人員以及藥品研發(fā)者的歡迎，但《藥品有權(quán)嘗試法》仍然在美國引發(fā)了巨大的爭議。圍繞該法案而來的爭議及紛擾一直從立法階段延燒到了特朗普簽署法案后的實(shí)施階段。

　　據(jù)美國媒體報(bào)道，事實(shí)上自2017年共和黨聯(lián)邦參議員約翰遜提出《藥品有權(quán)嘗試法》法案以來，其潛在的風(fēng)險(xiǎn)和問題就一直備受關(guān)注并引發(fā)爭議。

　　反對者認(rèn)為，這并不會(huì)在現(xiàn)行體制上帶來多大的變化，只是給患者帶來一個(gè)“虛假的希望”，并會(huì)將病人“置于危險(xiǎn)之中”。他們指出，由于涉及生命安全，患者恐因嘗試新藥成為“小白鼠”。

　　有輿論認(rèn)為，新法只會(huì)使特朗普和國會(huì)兩黨在政治上“得分”，但并不能給絕癥患者和其家人帶來多少變化。病人仍需要說服藥企提供藥物，且必須承受這些試驗(yàn)藥物的昂貴費(fèi)用，而這是多數(shù)美國人所負(fù)擔(dān)不起的。

　　有輿論認(rèn)為，該法引起的道德問題依然存在。支持者所認(rèn)為的所謂生的希望遠(yuǎn)大于藥物對病人的實(shí)際影響，最突出的是，一系列證據(jù)顯示，多數(shù)病人的病情不會(huì)因此而獲得多少改善。

　　有關(guān)報(bào)道也指出，這一新的立法也可能被“別有用心的人”所利用。這類問題在美國的干細(xì)胞治療領(lǐng)域已經(jīng)出現(xiàn)。

　　賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)道德與健康政策教授喬菲指出，在美國的干細(xì)胞治療領(lǐng)域，雖然有的診所在提供合法的治療服務(wù)，但也有許多管理混亂的診所，只顧趁機(jī)撈錢而做著害人的事。

　　據(jù)報(bào)道，美國為患者提供未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療項(xiàng)目的診所數(shù)以百計(jì)。有關(guān)統(tǒng)計(jì)顯示，美國目前至少有351家企業(yè)參與直接面向患者的干細(xì)胞治療項(xiàng)目，且提供這些治療的診所多達(dá)570家。

　　面對各方的關(guān)切，美國食品藥品監(jiān)督管理局局長高特里布在承諾全面執(zhí)行《藥品有權(quán)嘗試法》的同時(shí)也警告，如果發(fā)現(xiàn)有人趁機(jī)踐踏法規(guī)或趁病人之危，他們肯定不會(huì)袖手旁觀。

　　實(shí)施后又遭遇新問題

　　除引發(fā)爭議之外，新的聯(lián)邦立法《藥品有權(quán)嘗試法》在正式實(shí)施后也并不是一帆風(fēng)順。雖然該法案簡化了患者使用新藥的途徑，但具體執(zhí)行起來仍會(huì)有相當(dāng)?shù)碾y度。

　　目前，美國食品藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)設(shè)有一個(gè)令新藥可被“同情使用”的項(xiàng)目。該項(xiàng)目允許致命疾病患者申請使用經(jīng)過評估委員會(huì)和專家認(rèn)定的實(shí)驗(yàn)藥品。

　　有關(guān)數(shù)字顯示，自2009年10月開始實(shí)行，到2014年9月的約5年時(shí)間中，美國食品藥品監(jiān)督管理局通過該項(xiàng)目共受理了6029項(xiàng)申請，其中5996項(xiàng)獲得批準(zhǔn)。

　　按現(xiàn)行規(guī)定，美國食品藥品監(jiān)督管理局需要審查試驗(yàn)藥品的臨床應(yīng)用，醫(yī)生和藥企也必須作出承諾，并按照規(guī)定方式為患者提供試驗(yàn)藥品。

　　然而，在沒有得到主管部門認(rèn)可的情況下，即使患者強(qiáng)烈要求，藥企也多半選擇婉拒。近年來，隨著申請的患者不斷增多，美國食品藥品監(jiān)督管理局的“嚴(yán)格規(guī)定”也引起了越來越多的不滿。

　　有此前車之鑒，可以預(yù)計(jì)新的聯(lián)邦立法《藥品有權(quán)嘗試法》在實(shí)施中也會(huì)遇到諸多問題。例如，《藥品有權(quán)嘗試法》雖然允許患者使用試驗(yàn)藥物，但并未要求藥企必須提供這些藥物。而藥企拒絕提供的理由有很多，比如新藥成本很高，數(shù)量有限，且?guī)缀鯖]有任何保險(xiǎn)等。

　　同時(shí)，藥企也有許多擔(dān)憂。一方面，在未獲得批準(zhǔn)之前就提供藥物會(huì)使他們面臨潛在的訴訟風(fēng)險(xiǎn)，如果藥物被證明無效或出現(xiàn)不可預(yù)知的副作用。盡管新的聯(lián)邦立法給予了藥企一些保護(hù)，但這些保護(hù)措施仍沒有通過法院的考驗(yàn)。在此之前，藥企通常會(huì)采取謹(jǐn)慎態(tài)度。

　　另一方面，藥企還擔(dān)心，在試驗(yàn)期間向患者提供藥物可能會(huì)影響到其藥品的審批過程，盡管新的聯(lián)邦立法禁止采用相關(guān)數(shù)據(jù)，除非危及生命安全。他們稱，在嚴(yán)格控制的情景之外使用新藥很容易出現(xiàn)意外，而不良后果會(huì)對隨后的藥品審批產(chǎn)生負(fù)面影響。