曝漸凍癥進(jìn)口藥在上海多家醫(yī)院缺貨 廠商備案變更致斷供(2)
漸凍癥，即肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種致命的運(yùn)動神經(jīng)元疾病。目前，臨床治療漸凍癥的主要藥物有限，利魯唑是較早獲批的藥物，而較新的藥物為2017年美國FDA批準(zhǔn)的依達(dá)拉奉。盡管有專家表示賽諾菲的利魯唑在療效上并不十分顯著，僅能平均延長患者生命約3個(gè)月，但在缺乏更有效藥物的情況下，這仍舊是一個(gè)重要的治療選項(xiàng)，且已被納入醫(yī)保范圍。部分專家認(rèn)為，及早使用利魯唑?qū)ι嫫谘娱L有明顯幫助，甚至有患者使用后存活超過10年。曝漸凍癥進(jìn)口藥在上海多家醫(yī)院缺貨。
值得注意的是，漸凍癥治療領(lǐng)域的新藥研發(fā)正取得進(jìn)展，如針對SOD1基因的漸凍癥治療藥物Tofersen已在瑞金海南醫(yī)院落地，并已向中國國家藥品監(jiān)督管理局提交上市申請。漸凍癥雖相對罕見，但因其對患者生活質(zhì)量的巨大影響，包括著名物理學(xué)家霍金在內(nèi)的案例，使得這一疾病受到廣泛關(guān)注。中國約有10萬漸凍癥患者，面對疾病的診斷和治療挑戰(zhàn)，醫(yī)療專家呼吁加強(qiáng)對該病早期識別和管理的關(guān)注。
(責(zé)任編輯：盧其龍 CN070)
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