在9月13日的國(guó)新辦“推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會(huì)上,公布了一項(xiàng)令人鼓舞的消息:近年來(lái),我國(guó)在罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展,藥品的上市數(shù)量與速度均實(shí)現(xiàn)了顯著增長(zhǎng)。自2018年以來(lái),已有超過(guò)130種罕見(jiàn)病治療藥物獲得批準(zhǔn),特別是2024年的前八個(gè)月,就有37種新藥成功上市。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)黃果在會(huì)上強(qiáng)調(diào),為了解決罕見(jiàn)病患者的治療難題,國(guó)家藥監(jiān)局采取了一系列創(chuàng)新政策,旨在激勵(lì)新藥研發(fā),填補(bǔ)部分罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的空白。這些政策包括設(shè)立突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)及優(yōu)先審評(píng)審批等快速通道,特別針對(duì)罕見(jiàn)病藥品的申請(qǐng)。此外,通過(guò)加強(qiáng)研發(fā)期間的溝通指導(dǎo)、接受分階段提交材料、靈活設(shè)定臨床終點(diǎn)以及縮短審查時(shí)間等措施,極大地加速了罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)上市流程,體現(xiàn)了“速度為先”的原則。
同時(shí),為了進(jìn)一步拓寬罕見(jiàn)病藥物來(lái)源,國(guó)家也在加快國(guó)際罕見(jiàn)病藥品的引入進(jìn)程,確保更多海外研發(fā)或已上市的罕見(jiàn)病治療藥物能夠迅速進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。并且,通過(guò)臨時(shí)進(jìn)口機(jī)制,有效解決了特殊情況下患者的緊急用藥需求,例如氯巴占和鹽酸沙丙蝶呤等關(guān)鍵藥品,過(guò)去兩年中就通過(guò)這一途徑得到了及時(shí)供應(yīng)。