眼下正值開(kāi)學(xué)季，在山東濟(jì)南的一所小學(xué)里，一名特殊的一年級(jí)新生小石頭正式開(kāi)啟了新的人生旅程。小石頭今年7歲多，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA），曾被醫(yī)生診斷可能活不過(guò)2歲。如今，他打破了疾病對(duì)生命的限制，勇敢地邁出了走向社會(huì)的第一步。

治療SMA的諾西那生鈉曾經(jīng)首針費(fèi)用高達(dá)70萬(wàn)元，但在2021年通過(guò)談判納入醫(yī)保藥品目錄后，每針降至3萬(wàn)多元。正是這個(gè)政策讓小石頭得以走進(jìn)校園。視頻中大聲喊“起立”的孩子就是小石頭，而他恰恰是班里唯一一個(gè)無(wú)法自己“起立”的孩子。SMA是一種罕見(jiàn)遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，會(huì)導(dǎo)致肌肉無(wú)力和萎縮，嚴(yán)重時(shí)可累及呼吸、吞咽等關(guān)鍵功能，甚至危及生命。

小石頭的父親馬恒祥一直渴望看到兒子上學(xué)的場(chǎng)景。早在小石頭不滿(mǎn)1周歲時(shí)，家人就發(fā)現(xiàn)他連簡(jiǎn)單的抬頭、翻身都十分困難。經(jīng)過(guò)多方檢查，最終確診為SMA。得知國(guó)外有一種藥物叫諾西那生鈉可以延緩病情，但價(jià)格高達(dá)70萬(wàn)元一針，且需終生用藥。第二年藥企將價(jià)格降到55萬(wàn)一針，馬恒祥決定砸鍋賣(mài)鐵也要給兒子打上這一針。濟(jì)南市醫(yī)保局關(guān)注到他們的遭遇，但由于該藥不在報(bào)銷(xiāo)范圍，當(dāng)年僅報(bào)銷(xiāo)了約4000元。

后來(lái)，濟(jì)南市醫(yī)保局牽頭啟動(dòng)城市定制型商業(yè)險(xiǎn)——齊魯保，并將SMA藥物納入保障范圍。經(jīng)過(guò)六次報(bào)價(jià)，國(guó)家醫(yī)保局與藥企達(dá)成一致，諾西那生鈉從每針55萬(wàn)降至3萬(wàn)多元。對(duì)于小石頭一家來(lái)說(shuō)，藥品價(jià)格終于有了新的算法。根據(jù)維持期每年打三針計(jì)算，一年藥費(fèi)不到10萬(wàn)元，再加上報(bào)銷(xiāo)，家庭基本能夠承受。

近年來(lái)，我國(guó)不斷完善罕見(jiàn)病救治體系，提升罕見(jiàn)病診療能力。目前已有約100種罕見(jiàn)病藥物納入基本醫(yī)保目錄，覆蓋42種罕見(jiàn)病。罕見(jiàn)病患者平均確診時(shí)間從以往的4年縮短到4周以?xún)?nèi)，醫(yī)療花費(fèi)降低90%。此外，對(duì)新納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病用藥實(shí)行醫(yī)院、藥店“雙通道”供藥機(jī)制，并將罕見(jiàn)病納入門(mén)診慢性特殊疾病保障范圍。

小石頭從最初坐不穩(wěn)到現(xiàn)在能站立1分鐘，上學(xué)不再是遙不可及的夢(mèng)想。學(xué)校為他鋪設(shè)了無(wú)障礙坡道，座位安排在進(jìn)出門(mén)最方便的地方，還為他的電動(dòng)輪椅預(yù)留了一個(gè)車(chē)位。入學(xué)方案詳細(xì)考慮了無(wú)障礙設(shè)施、課桌椅定制、心理干預(yù)和應(yīng)對(duì)突發(fā)情況等問(wèn)題。

小石頭入學(xué)后的表現(xiàn)給一家人帶來(lái)了許多驚喜。一路走來(lái)，離不開(kāi)家庭和社會(huì)各界的支持和關(guān)愛(ài)。山東濟(jì)南高新區(qū)豐奧嘉園小學(xué)校長(zhǎng)張軍芳表示，醫(yī)保談判、醫(yī)藥進(jìn)步、教育包容和社會(huì)發(fā)展都在努力，這是充滿(mǎn)希望的一件事。