日本厚生勞動(dòng)省專家委員會(huì)于2月19日正式批準(zhǔn)了兩款革命性的再生醫(yī)療產(chǎn)品商業(yè)化,這是全球首次將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)技術(shù)轉(zhuǎn)化為獲批藥物,標(biāo)志著再生醫(yī)學(xué)從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用的重要突破。
這兩款開創(chuàng)性藥物分別針對(duì)不同的重大疾病。由大阪大學(xué)衍生初創(chuàng)企業(yè)Cuorips公司開發(fā)的ReHeart,專為治療嚴(yán)重心力衰竭患者設(shè)計(jì)。該療法通過將人類iPS細(xì)胞培育成心肌細(xì)胞薄片,并直接貼附于心臟表面,促進(jìn)新血管生成以修復(fù)心臟功能,為傳統(tǒng)治療手段無(wú)效的重癥患者提供了新的希望。另一款名為Amchepry的藥物則由住友制藥與Racthera公司合作開發(fā),用于治療帕金森病。該藥物將iPS細(xì)胞分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞,通過精準(zhǔn)注射入患者大腦,補(bǔ)充因疾病死亡的多巴胺神經(jīng)元。京都大學(xué)的臨床研究已證實(shí)該療法能夠顯著改善患者的運(yùn)動(dòng)功能。
iPS細(xì)胞技術(shù)由京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究與應(yīng)用中心主任山中伸彌教授開創(chuàng),他因此在2012年獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。如今,這項(xiàng)曾被視為科幻的技術(shù)終于轉(zhuǎn)化為切實(shí)可行的臨床治療方案,不僅驗(yàn)證了基礎(chǔ)研究的巨大價(jià)值,也為全球再生醫(yī)療產(chǎn)業(yè)樹立了全新標(biāo)桿。