(原標(biāo)題:Pioneering Stem Cell Trial Seeks to Cure Babies Before Birth)
網(wǎng)易科技訊 6月20日消息,據(jù)Singularityhub報道,在伊萊安娜·康斯坦丁諾(Elianna Constantino)出生之前,她就曾在母親體內(nèi)假死過。伊萊安娜患有罕見的遺傳性血液疾病——地中海貧血病(alpha thalassemia major),它會阻止紅細(xì)胞正常形成。這種疾病沒有治愈方法,對發(fā)育中的胎兒通常是致命的。

但在母親子宮里的時候,伊萊安娜接受了非常大膽的治療。醫(yī)生們從她的母親身上分離出健康的干細(xì)胞,并通過臍帶血管注射進(jìn)去。4個月后,伊萊安娜出生時哭聲嘹亮,滿頭細(xì)發(fā)閃閃發(fā)光,根本不像生病的樣子。伊萊安娜是第一個突破干細(xì)胞移植界限的臨床試驗先驅(qū)者。在加州大學(xué)貝尼奧夫兒童醫(yī)院(UCSF Benioff Children 's Hospital)兒科醫(yī)生、胎兒外科醫(yī)生蒂皮·麥肯齊(Tippi MacKenzie)的帶領(lǐng)下,這項大膽的試驗提出了一個問題:如果我們能在遺傳性疾病患者出生前治愈他們,那將會怎樣?
麥肯齊的試驗并不是全新的。自上世紀(jì)90年代以來,醫(yī)生們就在想,是否有可能在胎兒出生前對其進(jìn)行干細(xì)胞移植。許多遺傳性的血液疾病都有可能通過這種方式被治愈,包括地中海貧血病以及鐮狀細(xì)胞病。在鐮狀細(xì)胞病中,紅血球會長成尖銳的鐮刀狀,損害血管,阻礙有效的氧氣輸送。
在母親子宮里治療胎兒的想法是非常激進(jìn)的。長期以來,醫(yī)生們始終認(rèn)為胎兒被包裹在一層不可滲透的保護(hù)屏障中,這有助于保護(hù)發(fā)育中的人類免受外界的傷害。早期的胚胎干細(xì)胞移植實驗似乎支持這一信條。大多數(shù)使用父親干細(xì)胞的試驗都失敗了,這使得醫(yī)生們相信這個手術(shù)是不可能完成的。但隨后對動物的研究發(fā)現(xiàn)了一個關(guān)鍵的信息:母親的免疫系統(tǒng)正在排斥父親的干細(xì)胞,而不是胎兒本身。