在肝臟細(xì)胞移植領(lǐng)域，我們已經(jīng)研究了20多年。我們懂得了如何治療由病毒感染、過(guò)量用藥或代謝障礙引發(fā)的疾病，這其中就包括一種肝臟疾病。由于病人的肝臟細(xì)胞缺失一種酶，患者常常發(fā)育遲緩，或者伴有認(rèn)知障礙，有時(shí)還會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重后果，甚至致命。

通常來(lái)說(shuō)，代謝類疾病治療起來(lái)非常困難，有時(shí)根本無(wú)法治療。代謝類疾病還具有遺傳性，所以代謝缺陷往往自出生第一天起就會(huì)表現(xiàn)出來(lái)。藥物和選擇性飲食可以在一定時(shí)期內(nèi)減緩或阻止病情惡化。然而數(shù)年過(guò)后，大多數(shù)代謝類疾病都會(huì)惡化，導(dǎo)致病人無(wú)法擁有正常的生活，即便是最簡(jiǎn)單的生活。由于疾病的遺傳性，我們只能通過(guò)替換“有缺陷的”細(xì)胞，即替換掉那些無(wú)法正常行使生命功能的肝細(xì)胞來(lái)治療疾病。幾十年來(lái)，這種替換指的是手術(shù)切除患者肝臟，并移植一個(gè)能正常運(yùn)作的肝臟。在今天，這種替換可以更加精確——向患者體內(nèi)注入來(lái)自捐獻(xiàn)者的正常肝細(xì)胞（肝臟中有大約1500億~2000億個(gè)細(xì)胞）。

器官移植是一種復(fù)雜的外科手術(shù)，它花了幾十年的時(shí)間才達(dá)到今天的卓越水平。如今，對(duì)大多數(shù)病例來(lái)說(shuō)，恢復(fù)肝功能受損的唯一方法就是移植。2017年，正值首例肝臟移植手術(shù)成功的50周年之際，這一開(kāi)創(chuàng)性療法的創(chuàng)造者——美國(guó)外科醫(yī)生托馬斯·斯塔茲爾去世了。20世紀(jì)60年代初，斯塔茲爾引入了肝臟移植方法，如今該療法的成功率（接受移植后病人的存活率）達(dá)到了將近70%~80%。

首例肝臟移植手術(shù)成功之后的幾十年里，隨著越來(lái)越有效的方案解決了異體排斥問(wèn)題。在外科領(lǐng)域，尤其是在藥理學(xué)層面，進(jìn)步和改良不斷推進(jìn)。然而，所用藥物的副作用或與其他藥物的相互作用，可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，甚至致殘，這個(gè)問(wèn)題至今還未解決。再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展為解決這個(gè)問(wèn)題帶來(lái)了一絲希望。最近，在意識(shí)到正常細(xì)胞能夠在此類疾病上發(fā)揮潛在作用后，我們開(kāi)始關(guān)注細(xì)胞療法，這種療法或?qū)?lái)醫(yī)學(xué)的重大變革。