斯克里普斯稱,該藥物在實驗小鼠和少數(shù)豬身上有效,盡管結(jié)果尚未發(fā)表且未經(jīng)過同行評審。一頭豬的成像顯示,其射血分數(shù)(衡量心臟向身體泵送富氧血液能力的關(guān)鍵指標)在心臟病發(fā)作后驟降,但在治療一個月后恢復正常。更多豬的測試正在進行中,人體試驗預計于2027年開始。
斯塔克對早期動物實驗結(jié)果“驚嘆不已”?!霸?4年的從醫(yī)經(jīng)歷中,我從未見過如此驚人的結(jié)果,”他說。
傳統(tǒng)技術(shù)取得成功
與此同時,默里和他在南加州大學(University of Southern California)的同事正在對成人血液干細胞進行重新編程,使其成為心肌細胞,然后進行移植。經(jīng)過數(shù)十年的斷斷續(xù)續(xù)的進展,這種方法終于奏效了?!拔覀冋谛呐K中制造新的肌肉,改善心臟功能;科學依據(jù)就在那里,” 默里說。
該技術(shù)已在小鼠、大鼠、豚鼠、非人類靈長類動物(nonhuman primates)和豬身上進行了測試,人體試驗預計于2027 年開始?!拔矣泻侠淼囊罁?jù)說,我們已經(jīng)克服了所有主要障礙,” 默里說。
最后一個障礙是,在恒河猴中,新細胞在移植后的頭幾個月跳動過快,引發(fā)心悸。給動物服用調(diào)節(jié)心律的藥物,或者在植入前對細胞進行基因編輯(gene editing),解決了這個問題。
在2024年7月發(fā)表的一項研究中,兩只猴子在心臟病發(fā)作后接受治療,順利接受了新細胞,沒有出現(xiàn)任何意外,它們的心臟跳動得就像從未受過傷一樣。
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