上學(xué)曾是小石頭一家遙不可及的夢(mèng)想。小石頭患有脊髓性肌萎縮癥,確診時(shí)醫(yī)生告知他可能活不到兩歲,當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)無(wú)藥可治。幸運(yùn)的是,在小石頭尋醫(yī)問藥的五年間,兩次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判讓他的生活發(fā)生了翻天覆地的變化。今年9月,小石頭在社會(huì)各界的幫助下順利升入小學(xué)。
小石頭出生于2018年3月,剛出生時(shí)和其他孩子一樣健康可愛。但8個(gè)月后,他的發(fā)育出現(xiàn)了問題。輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院后,醫(yī)生判斷他可能得了罕見病SMA,即脊髓性肌萎縮癥。得知這一消息,小石頭的父母感到絕望,因?yàn)楫?dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)沒有特效藥,治愈希望渺茫。
后來,他們聽說國(guó)外有一種特效藥,一針價(jià)格高達(dá)90萬(wàn),一年要打六針,總費(fèi)用超過500萬(wàn),且在國(guó)內(nèi)無(wú)法購(gòu)買。2019年初,諾西那生鈉注射液獲準(zhǔn)進(jìn)入中國(guó),但每針費(fèi)用為70萬(wàn),一年四百多萬(wàn),這對(duì)小石頭一家來說仍是天價(jià)。石頭爸爸找到濟(jì)南醫(yī)保局詢問相關(guān)政策,并加入了一個(gè)病友群,大家期待該藥能進(jìn)入醫(yī)保目錄。然而,由于藥企未主動(dòng)申報(bào),該藥未能進(jìn)入當(dāng)年醫(yī)保目錄。
2020年,生產(chǎn)諾西那生鈉的藥企將藥價(jià)降至55萬(wàn),小石頭一家通過買贈(zèng)計(jì)劃以一針的價(jià)格換取一年六針的用量。雖然肌肉萎縮有所好轉(zhuǎn),但接下來的藥費(fèi)問題仍困擾著一家人。
2021年,新一輪醫(yī)保藥品目錄談判啟動(dòng),諾西那生鈉的藥企主動(dòng)申報(bào)并成功納入醫(yī)保目錄。經(jīng)過“靈魂砍價(jià)”,藥價(jià)從55萬(wàn)降至3萬(wàn)多,加上醫(yī)保報(bào)銷和康復(fù)治療,小石頭每年的治療費(fèi)用降到了十萬(wàn)左右。這次談判徹底改變了小石頭一家的生活和他的身體狀況。
2022年,諾西那生鈉在國(guó)內(nèi)銷量大幅增長(zhǎng),越來越多的SMA患者用上了這款救命藥。2023年1月,第二款用于治療SMA的藥物利司撲蘭也進(jìn)入了醫(yī)保目錄,給小石頭一家?guī)砹烁噙x擇。