據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道：血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。簡單來說就是出血止不住，甚至沒有外傷也會自發(fā)性出血。所以血友病和其他罕見病一樣，對人的生命構成很大的威脅。

治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進行研發(fā)生產(chǎn)，這些藥被稱為“孤兒藥”。今年年中，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，涉及121種疾病，血友病就被收入其中。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市，國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”，為罕見病患者提供更多、有效、可負擔的治療手段，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量。

國家藥監(jiān)局日前宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進行常規(guī)預防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，這也是目前第一個降低注射治療頻率、可每周一次進行皮下注射的預防性治療藥物。

那么，這種進口特效藥有哪些作用？和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同？病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢？

新藥適應癥為A型血友?。夯颊呙恐茏⑸湟淮?，出血風險降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準的艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說，血友病主要分為兩種類型，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。

雷平?jīng)_：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個出血性疾病，它主要是關節(jié)或肌肉、內(nèi)臟出血為主，最重要的危害就是致殘或者致死。”

國家藥監(jiān)局方面介紹，艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

據(jù)了解，A型血友病是臨床上最常見的種類，約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%。長期以來，A型血友病患者采取預防性注射凝血因子來替代治療，每周需要2-3次靜脈注射，而且約有10%-30%的患者會出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體)，即對凝血因子注射不再應答。

雷平?jīng)_：“在既往的時候，我們要給他進行脫敏治療，他不是有抗體嗎，就是對抗體把它濃度降下來。這種脫敏治療成本很大，成功率也不高。一般都是12歲以下的小孩兒，如果脫敏的話還可以，脫敏以后要長期的、規(guī)定的做預防治療，否則的話他會再次產(chǎn)生抗體，一旦產(chǎn)生了，再脫敏就不管用了?！?/p>

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應癥便為存在抗體的危重A型血友病，相關的兩項國際多中心臨床試驗HAVEN1、HAVEN2研究表明，符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射，相比不注射的患者而言，出血風險降低87%。

雷平?jīng)_：“Ⅷ因子其實是個中介，它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個鏈接到一起來，活化X因子，但它作用機制不一樣，它是通過抗體產(chǎn)生的，對那些有抑制物的病人效果就特別好?！?/p>

新藥或于明年一季度上市 專家：按政策將適時納入醫(yī)保

2017年11月，艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市，隨后被中國藥監(jiān)部門納入優(yōu)先審評審批目錄，即進入“綠色通道”。羅氏制藥相關工作人員向媒體透露，這款藥物正式上市時間或許要等到2019年第一季度。

河南血友病病友會“血友之家”負責人張鶴喻說，艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待。

張鶴喻：“這個新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛，它這個藥效應該是一個星期，就是打一針可能一個星期能不出血，可以避免產(chǎn)生抗體，所以效果會更好。對這個藥大家非常向往，也非常希望自己能夠用得上?！?/p>

新藥更長的效期令不少患者期待，但后續(xù)藥品定價、能否進醫(yī)保也是患者關注和顧慮的。據(jù)媒體披露的價格，目前艾美賽珠單抗在美國的定價為第一年用藥成本48.2萬美元，此后每年44.8萬美元，相當于約300萬元人民幣。對此，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示：

宋瑞霖：“按照我們國家現(xiàn)在的國家醫(yī)保的政策，會選擇適當?shù)臅r機來把它納入，像這種專利藥通過價格談判的方式來進入。因為我們現(xiàn)在規(guī)定，只要是單一貨源的，一般采用談判，兩個的要議價，三個以上的要進行招標采購。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物，能夠盡早地由國家醫(yī)保部門開展談談判，把它納入到醫(yī)保目錄當中來?！?/p>

央廣記者 李思默、李凡，河南臺記者 穆迪？？？？？