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【健康資訊】美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法

2017-09-03 08:16:08    中國(guó)青年網(wǎng)  參與評(píng)論()人

據(jù)新華社華盛頓電(記者林小春)美國(guó)政府8月30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病,這是第一種在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為,這開辟了癌癥治療的新篇章。

美國(guó)食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說(shuō),瑞士諾華公司新療法已獲批準(zhǔn),用于治療25歲以下復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。這是一個(gè)“歷史性動(dòng)作”,將“迎來(lái)治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法,它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞,然后重新“編程”,所得T細(xì)胞含有嵌合抗原受體,能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞,因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項(xiàng)涉及63名患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,83%的患者在接受新方法治療3個(gè)月后,病情得到緩解?;颊呓邮苤委煟蹦旰蟮膹?fù)發(fā)率為64%,存活率為79%。

美藥管局局長(zhǎng)斯科特·戈特利布評(píng)價(jià)說(shuō):“有能力重編程病人自身細(xì)胞,用它攻擊致死性癌癥,意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力,成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點(diǎn)?!?/p>

B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型,過(guò)去的治療方案較為有限,兒童和青少年患者5年無(wú)復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示,新療法是一次性治療,定價(jià)為47.5萬(wàn)美元,但如果第一個(gè)月見不到效果將不用患者付費(fèi)。相比之下,白血病常用療法骨髓移植在美國(guó)第一年的收費(fèi)介于54萬(wàn)至80萬(wàn)美元之間。

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