當(dāng)?shù)貢r(shí)間9月29日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)了由Amylyx制藥公司開(kāi)發(fā)的藥物Relyvrio（苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞?，AMX0035）用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）成人患者。該藥物是首款在隨機(jī)、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)中顯著延緩ALS疾病進(jìn)展并能延長(zhǎng)生存期的治療藥物，也是116年以來(lái)FDA批準(zhǔn)的第3款A(yù)LS治療藥物。

這款療法的獲批過(guò)程可謂一波三折。今年3月，F(xiàn)DA咨詢委員會(huì)以6：4的投票結(jié)果，表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后，Amylyx公司遞交了對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析以及來(lái)自其它臨床試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù)，并首次獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。

今年6月，F(xiàn)DA通知Amylyx制藥公司，將審查新藥的最后期限延長(zhǎng)至9月29日，以便有更多時(shí)間審查苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方（AMX0035）臨床研究數(shù)據(jù)的額外分析。

藥物Relyvrio延長(zhǎng)ALS患者生存期，Amylyx公司官網(wǎng)圖            

9月8日，F(xiàn)DA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)（PCNSDAC）以7:2的投票結(jié)果贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)足以支持其用于治療肌萎縮側(cè)索硬化的上市申請(qǐng)。目前苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞剑ˋMX0035）在ALS患者中的三期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，計(jì)劃于2023年底或2024年初完成。

ALS協(xié)會(huì)官網(wǎng)截圖            

據(jù)ALS協(xié)會(huì)官網(wǎng)介紹，ALS協(xié)會(huì)曾將2014年ALS冰桶挑戰(zhàn)籌得的220萬(wàn)美元投資于這種藥物的研發(fā)，還領(lǐng)導(dǎo)了長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的宣傳運(yùn)動(dòng)，以使這一療法獲得批準(zhǔn)，包括在2020年9月向FDA提交了超過(guò)5萬(wàn)個(gè)簽名，呼吁FDA批準(zhǔn)該藥物。

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷之后，導(dǎo)致包括球部（所謂球部，就是指延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無(wú)力和萎縮。該病一般進(jìn)展迅速，半數(shù)以上患者確診后平均生存時(shí)間為3-5年，最后多死于呼吸肌無(wú)力導(dǎo)致的呼吸衰竭。

此外，下一個(gè)ALS新藥可能也會(huì)很快到來(lái)，今年7月渤健和Ionis制藥公司的在研反義寡核苷酸療法上市申請(qǐng)已獲FDA受理，并同時(shí)授予其優(yōu)先審評(píng)資格，審查新藥的最后期限定于2023年1月25日。期待更多漸凍癥創(chuàng)新療法研發(fā)順利，早日來(lái)到患者身邊。