作為一種試驗中的人源化單克隆抗體,羅氏(Roche)公司開發(fā)的prasinezumab可以選擇性地與α-突觸核蛋白聚集體結(jié)合、使其被降解,從而降低它的神經(jīng)毒性、阻礙聚集體
在細(xì)胞間的傳播,延緩帕金森病的進(jìn)展。Prasinezumab的2期臨床試驗代號為“PASEDENA”,共納入了316名早期帕金森病患者。雖然此前公布的試驗結(jié)果沒有達(dá)到主要終點——也就是說,使用運動障礙學(xué)會統(tǒng)一制定的帕金森病評定量表(MDS-UPDRS)第I、II、III部分對患者進(jìn)行評估時,并沒有全部“達(dá)標(biāo)”。從手抖到殘疾,850萬人無法根治!新研究:這款新藥或能延緩它的發(fā)生。
但單獨用MDS-UPDRS第III部分對患者的運動功能進(jìn)行評估時,發(fā)現(xiàn)和安慰劑組相比,經(jīng)過prasinezumab治療的患者運動癥狀進(jìn)展更慢、運動功能下降的時間明顯推遲了。據(jù)公開資料,早期接受prasinezumab治療的患者亞群疾病進(jìn)展可減緩65%。
而在這項研究中,研究人員根據(jù)預(yù)測指標(biāo),從下面這些亞組篩選出了預(yù)計運動癥狀進(jìn)展較快的患者:
基線時是否用過單胺氧化酶-B抑制劑;
Hoehn-Yahr
分級是2期還是1期;
是否存在快速眼動睡眠行為障礙;
是否為彌漫性惡性亞型;
基線年齡是否≥60歲;
性別是男性還是女性;
病程是否超過了12個月;
確診時年齡是否≥60歲;
運動亞表型(運動-僵直為主還是震顫為主);
運動亞表型(姿勢不穩(wěn)步態(tài)功能障礙與震顫主導(dǎo)型)。
結(jié)果發(fā)現(xiàn),與安慰劑組的運動癥狀相比,在所有運動癥狀進(jìn)展較快的治療亞組患者中,用prasinezumab治療52周后,運動癥狀惡化得更少了;而在進(jìn)展緩慢的治療亞組患者中,并沒有觀察到這種效應(yīng)。
這項研究提示我們,對于運動癥狀進(jìn)展較快的帕金森病患者,只用prasinezumab治療一年,或許就能見到臨床療效。
有人會問,這個藥對進(jìn)展更慢、治療時間更長的患者是不是也有效呢?
目前還需要進(jìn)一步的研究證實?!癙ASEDENA”的長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗將繼續(xù)進(jìn)行,繼續(xù)尋找這個問題的答案。
此外,這個藥對快速進(jìn)展的帕金森病患者還有哪些影響,也需要進(jìn)一步研究來證實。目前,一項代號為“PADOVA”的大型2期臨床試驗正在對此進(jìn)行探索。