近日，北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長肖瑞平教授在央視《開講啦》節(jié)目中提到子宮內(nèi)膜異位癥（下稱“內(nèi)異癥”）給患者生活帶來的困擾，并介紹了一款處在臨床研發(fā)中的新藥，引發(fā)關(guān)注。她在節(jié)目中提及，她的女兒飽受內(nèi)異癥引發(fā)的痛經(jīng)折磨，有時(shí)會(huì)在床上打滾好幾個(gè)小時(shí)，吃6片止痛片都無濟(jì)于事。目前，肖瑞平團(tuán)隊(duì)研發(fā)的一款名為HMI-115的新藥已完成二期臨床試驗(yàn)，該藥物副作用較小，不影響雌激素、孕激素和主要的性激素，且已得到國家藥品監(jiān)督管理局突破療法的認(rèn)證。

全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，這意味著全球約十分之一的女性都深受此病的困擾，這些患者中包括她自己的女兒以及不少家人朋友。肖瑞平表示，親眼目睹她們所受的痛苦，作為女性和母親，她感同身受。有些痛經(jīng)是原發(fā)性的，不是因?yàn)樽訉m內(nèi)膜異位癥；但超過一半的痛經(jīng)是內(nèi)異癥誘發(fā)的，一般都是嚴(yán)重痛經(jīng)，同時(shí)很多患者伴有非經(jīng)期盆腔痛及性交痛。子宮內(nèi)膜異位癥的病理表現(xiàn)是子宮內(nèi)膜組織出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的腹腔部位，引起病灶與疼痛。雖然不致命，但很難根治，因此被稱為“不死的癌癥”。

十年前，肖瑞平在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所開始合作研究HMI-115新藥及其適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥。子宮內(nèi)膜異位癥是一種常見的婦科疾病，其主要癥狀包括嚴(yán)重的痛經(jīng)、盆腔痛、性交痛及不孕，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但一直缺乏有效的藥物治療。肖瑞平的研究領(lǐng)域一直是心血管與代謝疾病治療，但她也逐漸將注意力轉(zhuǎn)向了婦女健康領(lǐng)域，存在大量未被滿足的臨床需求。除了子宮內(nèi)膜異位癥，她們還即將開啟一項(xiàng)以女性患者為主的偏頭痛的臨床研究。

目前，HMI-115已完成臨床二期試驗(yàn)，準(zhǔn)備進(jìn)入臨床三期。臨床二期的中期分析結(jié)果顯示，HMI-115在12周治療期內(nèi)對中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性。臨床試驗(yàn)研究者反饋非常積極，患者脫落率很低，表明患者愿意使用HMI-115。新藥研發(fā)充滿挑戰(zhàn)，從早期疾病的病理機(jī)制探索到臨床試驗(yàn)過程，每一步都充滿了不確定性。病人招募不容易，需要說服研究者接受這種新機(jī)制的藥物，患者及家屬有時(shí)也會(huì)存在疑慮。臨床研究團(tuán)隊(duì)花了大量時(shí)間和工作，說服研究者和患者加入臨床試驗(yàn)，按時(shí)完成患者入組。

這一治療方案旨在證明阻斷泌乳素信號通路能夠治療子宮內(nèi)膜異位癥。試驗(yàn)在中國、美國和波蘭進(jìn)行，入組了超過100名患者，分為三個(gè)治療組和一個(gè)安慰劑組，進(jìn)行藥物皮下注射，每兩周一次，治療12周，觀察患者痛經(jīng)和非經(jīng)期盆腔痛的改善。研究表明，泌乳素信號通路激活會(huì)引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥，主要是通過激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖、過度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥，并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇。HMI-115阻斷泌乳素信號通路，從而阻斷子宮內(nèi)膜異位癥多方面的病理機(jī)制。而常規(guī)鎮(zhèn)痛藥只能暫時(shí)緩解疼痛。其他治療方案主要是激素治療，如口服避孕藥和孕酮類藥，這些藥物會(huì)抑制排卵，導(dǎo)致患者在治療期間無法受孕，并且會(huì)抑制雌激素，引發(fā)更年期副作用。HMI-115繞過了雌激素、孕激素，不會(huì)抑制排卵與經(jīng)期，不會(huì)引發(fā)更年期副作用。這款新藥預(yù)計(jì)最早2027年才能上市。