2025年5月24日，優(yōu)時(shí)比自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革）宣布正式在國(guó)內(nèi)上市。今年3月底，該藥物獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體或肌肉特異性受體酪氨酸激酶抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。

盡管重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)病，但其自免治療藥物的市場(chǎng)潛力巨大。目前，抑制補(bǔ)體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。國(guó)際上，包括強(qiáng)生、Argenx、阿斯利康等企業(yè)都在進(jìn)行相關(guān)藥物、靶點(diǎn)的布局。在國(guó)內(nèi)，和鉑醫(yī)藥、榮昌生物等相關(guān)藥物研發(fā)也在競(jìng)速。

公開(kāi)資料顯示，羅澤利昔珠單抗注射液是一款靶向人類(lèi)胎兒Fc受體的單克隆抗體，此前已在美國(guó)、歐盟、日本等地區(qū)獲批用于治療全身性重癥肌無(wú)力成人患者。重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性疾病，患者的致病性免疫球蛋白G抗體會(huì)破壞神經(jīng)和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無(wú)力。以羅澤利昔珠單抗為代表的FcRn拮抗劑可通過(guò)阻斷FcRn與IgG的相互作用，加速抗體代謝，減少體內(nèi)致病的IgG自身抗體濃度。

相較于其他罕見(jiàn)病，重癥肌無(wú)力的診斷相對(duì)明確，通過(guò)積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制。不過(guò)，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù)，尤其是MuSK抗體陽(yáng)性患者群體，此前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物。羅澤利昔珠單抗注射液獲批上市，填補(bǔ)了這一空白。

國(guó)內(nèi)針對(duì)重癥肌無(wú)力患者的創(chuàng)新藥物依然較少，截至目前，國(guó)內(nèi)獲批的重癥肌無(wú)力創(chuàng)新藥主要有3款，且均為進(jìn)口引入產(chǎn)品：再鼎醫(yī)藥的FcRn拮抗劑艾加莫德、阿斯利康的C5抑制劑依庫(kù)珠單抗，以及優(yōu)時(shí)比的羅澤利昔珠單抗。

FcRn拮抗劑等自免藥物的市場(chǎng)想象空間巨大，以Argenx/再鼎醫(yī)藥的艾加莫德為例，該藥物在2024年的全球銷(xiāo)售額同比增長(zhǎng)83%，達(dá)到22億美元。2021年1月，再鼎醫(yī)藥從Argenx引進(jìn)艾加莫德大中華區(qū)權(quán)益，同年12月艾加莫德獲得FDA批準(zhǔn)；2023年7月，該藥物獲得國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。艾加莫德在國(guó)內(nèi)還在布局的臨床適應(yīng)癥領(lǐng)域包括原發(fā)性免疫性血小板減少癥、慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病和尋常型天皰瘡等。

此次在國(guó)內(nèi)獲批的又一款FcRn拮抗劑羅澤利昔珠單抗注射液此前已于2023年6月獲FDA批準(zhǔn)上市，目前也取得了不錯(cuò)的商業(yè)化表現(xiàn)，銷(xiāo)售額從2023年的1900萬(wàn)歐元快速飆升至2024年的約2億美元。羅澤利昔珠單抗作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G4開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于AChR抗體陽(yáng)性或MuSK抗體陽(yáng)性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預(yù)后，幫助患者恢復(fù)生活質(zhì)量，回歸正常生活。

除了上述3款藥物，全球還有多款在研FcRn靶向藥。今年4月30日，強(qiáng)生宣布其FcRn阻斷劑尼卡利單抗已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療全身型重癥肌無(wú)力患者。強(qiáng)生預(yù)測(cè)，尼卡利單抗的年銷(xiāo)售額最終可能超過(guò)50億美元。

國(guó)內(nèi)方面，和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進(jìn)的一款抗FcRn單抗巴托利單抗進(jìn)展較快，2024年7月已在國(guó)內(nèi)重新申請(qǐng)上市，申報(bào)適應(yīng)癥為gMG。2022年10月，和鉑醫(yī)藥與石藥集團(tuán)達(dá)成一項(xiàng)超10億元人民幣的授權(quán)協(xié)議，在大中華區(qū)共同開(kāi)發(fā)巴托利單抗。

此外，在重癥肌無(wú)力研發(fā)領(lǐng)域，榮昌生物發(fā)布其BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普治療全身型重癥肌無(wú)力的Ⅲ期臨床研究結(jié)果，引發(fā)行業(yè)關(guān)注，并引發(fā)了市場(chǎng)對(duì)APRIL/BAFF雙靶點(diǎn)生物制劑與FcRn拮抗劑效果對(duì)比的廣泛討論。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強(qiáng)教授介紹，重癥肌無(wú)力是一種與人類(lèi)伴行很久的疾病。隨著有創(chuàng)、無(wú)創(chuàng)呼吸機(jī)技術(shù)以及膽堿酯酶抑制劑的出現(xiàn)，病死率顯著下降。之后，不斷有創(chuàng)新手段幫助逐步解決患者部分神經(jīng)系統(tǒng)功能損傷的問(wèn)題、功能恢復(fù)不全的問(wèn)題，并幫助患者恢復(fù)社會(huì)工作能力。當(dāng)前，重癥肌無(wú)力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復(fù)生活質(zhì)量及藥物價(jià)格合理。