袁云教授對于淀粉樣變性治療領(lǐng)域的未來發(fā)展有著明確期待:“由于淀粉樣變性的癥狀比較分散,單一科室很難全面識別。希望未來能夠建立多學(xué)科會診機(jī)制,聯(lián)合神經(jīng)內(nèi)科、心內(nèi)科、消化科、骨科等科室,同時開通疑似患者快速轉(zhuǎn)診通道,幫助疑似淀粉樣變性的患者縮短診斷時間,提高早期識別和診斷率。同時,當(dāng)前治療淀粉樣變性的手段非常有限,作為臨床醫(yī)生,我們非常需要更多創(chuàng)新藥物和診療方案,為患者提供更多治療選擇,延緩疾病進(jìn)展,延長生存期?!?/p>
“淀粉樣變性的診斷路徑復(fù)雜,疾病常有家族遺傳性,每個患者背后可能都有著一個患病家族。在醫(yī)療支持的基礎(chǔ)上,患者也需要更廣泛的心理與社會支持。”蔻德罕見病中心患者部項(xiàng)目專員劉雅潔表示,目前,在蔻德專家型患者賦能體系指導(dǎo)下的淀粉人TTR之家已經(jīng)為三百多名轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者提供了疾病科普、醫(yī)生診療網(wǎng)絡(luò)搭建、心理疏導(dǎo)等公益服務(wù)。截止目前已舉辦了四場醫(yī)患交流會及學(xué)術(shù)論壇,并培養(yǎng)了一批專家型患者發(fā)聲自救。未來,希望能聯(lián)合多方力量,共同搭建“淀粉人”幫扶網(wǎng)絡(luò),讓患者少走彎路。
10月26日是國際淀粉樣變性日。轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)是一類累及多系統(tǒng)的罕見疾病,其患者常被稱為“淀粉人”
2025-10-26 12:10:49北京