孩子救命藥“納?！焙髤s遇“斷供” 罕見病用藥困境再現(xiàn)

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2025-11-14 07:43:58 第一財經(jīng)

近日，一款治療酪氨酸血癥Ⅰ型的特效藥尼替西農(nóng)在納入醫(yī)保兩年后在中國市場遭遇“缺貨”，國內(nèi)至少有8名患兒面臨斷藥困境。此次斷藥是由于境外生產(chǎn)該藥的仿制藥企停產(chǎn)所致。尼替西農(nóng)早在2019年就被國家衛(wèi)健委列為《第一批鼓勵仿制藥品目錄》中的第一位，但迄今尚無本土藥企的仿制藥上市。

罕見病藥品供應(yīng)的典型困境在于患者群體相對較小，藥品銷售收入難以覆蓋生產(chǎn)成本，因此即使專利到期多年，仿制藥企主動生產(chǎn)這些藥品的動力依然不強。來自上海的酪氨酸血癥Ⅰ型患兒父親李先生表示，大約在10月份左右，家長從廣州漢光藥業(yè)處了解到，國內(nèi)現(xiàn)有庫存僅能向每位患者提供2瓶，后續(xù)無新增供應(yīng)計劃。國內(nèi)有用藥需求的酪氨酸血癥Ⅰ型患者不到十位，且分散在全國各地，最小的患兒僅3-4個月大。

酪氨酸血癥Ⅰ型是一種遺傳代謝病，需終身服用尼替西農(nóng)以抑制毒素積累，否則易引發(fā)肝硬化或肝癌。肝移植是另一種治療方案，但主要用于對尼替西農(nóng)治療無效的急性肝衰竭患者及疑有肝細胞癌患者。目前，除了這不到十名孩子外，其他患兒大多進行了肝移植。近期，一些藥物控制不錯的患兒也因藥物短缺問題無奈選擇了肝移植。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒內(nèi)分泌遺傳科主任醫(yī)師韓連書表示，酪氨酸血癥在中國發(fā)病率極低，其中I型最為常見，會導(dǎo)致琥珀酰丙酮堆積，累及肝臟和腎臟。尼替西農(nóng)是治療該病的主要藥物，同時需要配合食用不含酪氨酸和苯丙氨酸的特醫(yī)食品。根據(jù)國家醫(yī)保局官網(wǎng)披露的信息，尼替西農(nóng)是全球唯一有效治療酪氨酸血癥Ⅰ型的藥物。

李先生提到，在尼替西農(nóng)“納保”后，雙通道藥房成為患者家庭購藥的重要途徑。然而，沒過兩年，患者家庭就面臨“政策有了，藥卻沒了”的困境。藥企表示斷供是因為加拿大生產(chǎn)藥廠的市場銷售額未達預(yù)期，加之原材料未通過FDA認證，所以決定停止生產(chǎn)。記者注意到，截至11月13日，國內(nèi)同通用名藥品上市的尼替西農(nóng)共有8款，均為境外生產(chǎn)藥物，分別由兩家境外藥企生產(chǎn)。一家為加拿大藥企MENDELIKABS INC生產(chǎn)，于2021年首次在中國大陸注冊上市，5mg劑型售價4488元，已被納入2023年版國家醫(yī)保目錄（乙類）。另一家為瑞典原研藥企Sobi生產(chǎn)的尼替西農(nóng)膠囊和口服混懸液，但尚未有進入中國市場的計劃。

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