近日，意大利制藥公司Recordati旗下的中國子公司銳康迪正式進(jìn)行注銷備案，將徹底退出中國市場。隨著銳康迪的退出，其幾款罕見病藥物也將停止對(duì)中國市場的供應(yīng)，其中包括中國唯一一款用于治療庫欣綜合征的口服藥物奧唑司他。

奧唑司他于2024年9月在中國獲批，并于2025年4月在中國實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，上市銷售不到一年。然而，自2021年起，該藥物已在博鰲樂城作為先行先試項(xiàng)目開始使用。對(duì)于庫欣綜合征患者來說，銳康迪的退出意味著斷供了一種“救命藥”。據(jù)報(bào)道，一位服用了四年奧唑司他的患者稱，這幾年下來花費(fèi)了約100萬元。

Recordati曾對(duì)奧唑司他在中國的銷售寄予厚望。盡管國內(nèi)售價(jià)為全球最低之一，但一年的平均治療費(fèi)用仍高達(dá)約20萬元。2025年8月，奧唑司他通過了國家醫(yī)保目錄調(diào)整的初步形式審查，專家認(rèn)為該藥物進(jìn)入醫(yī)保的可能性很大，醫(yī)保報(bào)銷后患者的自費(fèi)部分有望降至每月2000元以下。然而，最終公布的醫(yī)保目錄中并未包含奧唑司他及其他兩款藥物。

在全球范圍內(nèi)，罕見病藥物支付一直是個(gè)難題。這類藥物研發(fā)成本高、使用人數(shù)少且定價(jià)高昂，通常依賴醫(yī)保和商業(yè)保險(xiǎn)等多層次支付體系。在中國，由于商業(yè)保險(xiǎn)力量較弱，罕見病患者群體對(duì)基本醫(yī)保抱有更高期待。但基本醫(yī)?；鹦枰骖櫝Ｒ姴『吐圆〉谋Ｕ闲枨?，許多罕見病藥物價(jià)格高昂，仍在等待進(jìn)入醫(yī)保的過程中。

支付問題直接影響了奧唑司他上市后的銷售情況。據(jù)業(yè)內(nèi)數(shù)據(jù)估計(jì)，在國內(nèi)藥店購買過奧唑司他的患者可能只有50人左右。近年來，業(yè)內(nèi)不斷呼吁加強(qiáng)對(duì)罕見病的關(guān)注，但專注于罕見病研發(fā)的中小規(guī)模企業(yè)生存狀況尤為艱難。

Recordati退出中國市場并非個(gè)例。2024年，制藥公司BioMarin的一款治療黏多糖貯積癥IVA型的“孤兒藥”也退出了中國市場，導(dǎo)致相關(guān)患者面臨無藥可用的困境。銳康迪總經(jīng)理胡茂勝曾在一次采訪中表示，罕見病藥企在產(chǎn)品上市后面臨更大挑戰(zhàn)，醫(yī)患教育與市場培育耗時(shí)漫長且成本高昂；許多罕見病患者家庭經(jīng)濟(jì)條件困難，藥物需自費(fèi)，可負(fù)擔(dān)性是巨大挑戰(zhàn)。

即便是被納入醫(yī)保的罕見病藥物也曾面臨“斷供”危機(jī)。去年11月，一款治療酪氨酸血癥Ⅰ型的藥物尼替西農(nóng)因廠商停產(chǎn)而缺貨，盡管該藥物已連續(xù)兩年被納入醫(yī)保。專家分析認(rèn)為，一些罕見病用藥上市后銷售不佳，導(dǎo)致企業(yè)沒有財(cái)力或動(dòng)力繼續(xù)投入生產(chǎn)；即便專利到期，其他仿制藥企主動(dòng)生產(chǎn)這些藥品的動(dòng)力也不強(qiáng)，這讓真正需要這些藥物的患者陷入困境。