帕金森病目前仍無特效藥新靶點帶來希望

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2026-01-27 11:20:27 第一財經(jīng)

1月26日，兩院院士揭曉了2025年十大科技進展。復(fù)旦大學(xué)研究院副院長、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科郁金泰團隊發(fā)現(xiàn)的帕金森病全新治療靶點FAM171A2及基于該靶點的候選藥物入選中國十大科技進展。

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，嚴(yán)重影響患者日常生活，致殘率和死亡率較高。我國每年死于帕金森病的人數(shù)超過7萬人。現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療只能緩解癥狀，不能延緩疾病進展，因此進一步研究帕金森病的致病原理并開展針對性治療成為全球科學(xué)家的重點研究方向。

郁金泰團隊利用人工智能的蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測和虛擬篩選技術(shù)，從7000余種藥物中找到了一種針對帕金森病的候選新藥bemcentinib。通過體外實驗和動物實驗證實，小分子bemcentinib可有效抑制帕金森病的關(guān)鍵靶點FAM171A2蛋白和病理性α-突觸核蛋白結(jié)合，從而抑制多巴胺能神經(jīng)元對該致病蛋白纖維的攝取。

在中國/世界十大科技進展新聞發(fā)布會上，郁金泰教授就人工智能驅(qū)動帕金森病原始創(chuàng)新靶點和候選新藥研發(fā)進行了主題報告。目前團隊正在推進的工作包括明確FAM171A2是否可作為神經(jīng)退行性疾病共同干預(yù)靶點，并已建立研究新范式，尋找大數(shù)據(jù)驅(qū)動的神經(jīng)退行性疾病新靶點。

郁金泰指出，我國已有超過500萬帕金森病患者，占全球帕金森病患者數(shù)量約一半。隨著老齡化加劇，帕金森病患者數(shù)量呈現(xiàn)20年翻一番的增長趨勢。帕金森病起病隱匿且病程長，造成沉重的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，并嚴(yán)重危害人們的健康。據(jù)2025年發(fā)表在BMJ雜志上的數(shù)據(jù)，在我國70歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率達3%至5%，預(yù)計2050年帕金森病患者數(shù)量將突破1050萬?！吨袊两鹕蟾?025》顯示，目前我國帕金森病疾病經(jīng)濟負(fù)擔(dān)達到每年近千億元，預(yù)計2030年增至約每年1200億元，到2050年將進一步增至每年3600億元。

(責(zé)任編輯：zhangxiaohua)

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