全球首批基于干細胞技術(shù)的治療產(chǎn)品即將上市，有望功能性治愈帕金森及心衰等過去難以治療的重大疾病。

近日，日本厚生勞動省批準了兩款干細胞治療產(chǎn)品。一款是來自日本住友制藥的用于帕金森病治療的產(chǎn)品，另一款是來自Cuorips公司的心肌細胞補片，用于治療嚴重心衰。這些產(chǎn)品有望于近期上市。

多年來，科學(xué)家致力于利用人體的誘導(dǎo)多能干細胞（iPS）培育的細胞來治療諸多過去難以治療的疾病。2012年，日本科學(xué)家山中伸彌因成功培育出此類細胞而獲得諾貝爾獎。

以心衰為例，過去心肌壞死意味著心臟功能永久受損，患者只能靠吃藥、做手術(shù)勉強維持。借助干細胞技術(shù)，“心肌再生”已經(jīng)成為現(xiàn)實。干細胞療法可以比喻為“給心臟種下再生的種子”。心肌細胞補片就像一塊“心肌創(chuàng)可貼”，貼在受損心臟上，模擬心肌的自然生長環(huán)境，提高“種子”的存活率，并且這種補片還能分泌有益物質(zhì)，幫助血管再生，融入心臟一起跳動。更重要的是，這些干細胞可以從患者自己身上獲取，因此不會出現(xiàn)排異反應(yīng)，未來每個人都可能有專屬的“心肌修復(fù)種子”。

盡管日本相關(guān)療法即將上市，但干細胞療法仍然面臨成本高昂的挑戰(zhàn)。培育干細胞、研發(fā)心臟補片的成本很高，并且新技術(shù)使用的監(jiān)管政策及倫理標準仍在不斷完善中。心臟病全國重點實驗室研究員朱鴻明表示，以干細胞心臟補片為例，其體內(nèi)移植需要依賴精準的電生理標測與外科開胸縫合，創(chuàng)傷較大且手術(shù)時間較長，可能會限制適用患者的數(shù)量。但他仍認為，日本相關(guān)療法的獲批上市對再生醫(yī)學(xué)行業(yè)的整體發(fā)展是重大利好，將極大地推動相關(guān)基礎(chǔ)研究的進步，為未來更精準、更微創(chuàng)的療法奠定基礎(chǔ)。

在我國，包括干細胞治療技術(shù)在內(nèi)的再生醫(yī)學(xué)正在快速發(fā)展。去年9月公布的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》將于今年5月1日起施行，該條例給予包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)以清晰的轉(zhuǎn)化應(yīng)用路徑，相關(guān)細則也將進一步完善。朱鴻明表示，日本干細胞技術(shù)的飛速突破與其國內(nèi)清晰的轉(zhuǎn)化路徑與長期的資本推動密不可分。他呼吁更多企業(yè)家和耐心資本能夠關(guān)注該領(lǐng)域，共同推動再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展。

截至去年年底，中國國內(nèi)有近90家企業(yè)提交了超過200款干細胞藥物臨床試驗申請獲監(jiān)管機構(gòu)受理，有超過20款產(chǎn)品獲得臨床試驗?zāi)驹S可，其中iPS相關(guān)產(chǎn)品占比較高，涵蓋帕金森病等神經(jīng)退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、腫瘤等多個領(lǐng)域，部分產(chǎn)品已進入二期或三期臨床試驗階段。

去年，我國報道了多例接受干細胞治療的帕金森病患者案例。6月，37歲的李女士在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院接受誘導(dǎo)多能干細胞衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植，三個月后實現(xiàn)“功能性治愈”。3月，66歲的帕金森病患者沈女士在上海瑞金醫(yī)院接受了自體誘導(dǎo)多能干細胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植入腦部，一個月后，沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走。

中國工程院院士、瑞金醫(yī)院院長寧光指出，近年來，醫(yī)院致力于帕金森病的治療與研究，取得了包括干細胞移植、神經(jīng)調(diào)控等在內(nèi)的新技術(shù)進展，為患者提供更多元化的治療選擇。隨著我國人口老齡化加劇，干細胞技術(shù)也有望為數(shù)百萬帕金森病患者帶來曙光。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍表示，干細胞療法為中晚期帕金森病患者提供了新的治療思路，團隊將持續(xù)觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。