66歲的帕金森病患者沈女士在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院接受了一項創(chuàng)新治療。醫(yī)生通過微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植入她的腦部。自3月1日接受手術(shù)至今已有一個多月，沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走。

這是中國首次將此類細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實踐，沈女士成為中國首例在國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展的臨床試驗中接受自體干細(xì)胞療法的帕金森病患者。在第29個世界帕金森病日來臨前夕，沈女士現(xiàn)身瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場，分享了她的階段性康復(fù)體驗。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，目前中國有數(shù)百萬名患者。這種疾病因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡，導(dǎo)致肢體震顫、運動遲緩等癥狀，最終可能導(dǎo)致患者運動功能喪失乃至全身僵硬，完全喪失生活自理能力。藥物治療雖能緩解癥狀，但無法阻止疾病進(jìn)展。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍表示，藥物治療5年后，患者易出現(xiàn)藥效波動，且無法阻止疾病進(jìn)展。對于部分患者，腦深部電刺激術(shù)(DBS)通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期參數(shù)調(diào)控，部分患者的療效也逐漸下降。

劉軍團(tuán)隊聯(lián)合中國科學(xué)院腦智卓越中心陳躍軍研究員團(tuán)隊，歷時三年研發(fā)出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細(xì)胞，經(jīng)實驗室誘導(dǎo)為具有分化潛能的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，再精準(zhǔn)移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。陳躍軍團(tuán)隊通過技術(shù)創(chuàng)新，使分化細(xì)胞純度達(dá)到國際先進(jìn)水平。這項技術(shù)于2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。此次沈女士接受的細(xì)胞移植治療采用患者自體細(xì)胞，避免了免疫排斥風(fēng)險。

在患病的14年間，沈女士經(jīng)歷了從單藥控制到多種藥物聯(lián)用，最終出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥的困境。而這次，手術(shù)醒來后，她就能在床上活動，第二天就能下地。沈女士表示，接受干細(xì)胞治療后，她的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細(xì)微進(jìn)步。雖然恢復(fù)過程需要耐心，但“一天比一天好”的狀態(tài)讓她充滿希望。

據(jù)主刀的李殿友主任醫(yī)師介紹，移植細(xì)胞將在未來3到6個月內(nèi)逐漸成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比，這種“細(xì)胞替代”療法有望實現(xiàn)功能性治愈。劉軍主任表示，團(tuán)隊將持續(xù)觀察移植細(xì)胞的整合情況，并按計劃逐步擴(kuò)大受試者規(guī)模。隨著中國人口老齡化不斷加深，這項突破性技術(shù)可為帕金森病患者帶來曙光。