心臟病“疫苗”時(shí)代開(kāi)啟心血管疾病治療迎來(lái)變革

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2025-09-05 21:20:03 新浪財(cái)經(jīng)

小核酸藥物具有可成藥靶點(diǎn)多、給藥頻率低等優(yōu)勢(shì)。中國(guó)創(chuàng)新藥企的對(duì)外授權(quán)正在蓬勃發(fā)展，心血管創(chuàng)新藥成為資本聚集的熱門賽道。

心血管疾病治療正加速邁向小核酸藥物時(shí)代。諾華與上海舶望制藥針對(duì)心血管疾病領(lǐng)域下一代創(chuàng)新藥物簽署了高達(dá)52億美元的授權(quán)許可協(xié)議，其中包括1.6億美元的預(yù)付款項(xiàng)。諾華將獲得舶望制藥使用RNA干擾技術(shù)開(kāi)發(fā)的多款在研藥物在中國(guó)以外的銷售權(quán)益。其中一款BW-00112藥物用于治療嚴(yán)重高甘油三酯血癥的中期臨床正在進(jìn)行中。

近年來(lái)，以RNAi和小干擾RNA為代表的新興技術(shù)路線的藥物研發(fā)迅速崛起。很多疾病是因基因變異而起，RNAi這一突破性技術(shù)讓科學(xué)家們看到了通過(guò)“基因沉默”治療疾病的希望。2006年，發(fā)現(xiàn)RNA干擾現(xiàn)象的科學(xué)家已獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。

小核酸藥物具有可成藥靶點(diǎn)多、藥效強(qiáng)、安全性好、給藥頻率低的優(yōu)勢(shì)，且適應(yīng)癥領(lǐng)域廣泛，已成為全球范圍極具發(fā)展?jié)摿Φ那把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一。在心臟病治療領(lǐng)域，此類藥物通過(guò)靶向引起心血管疾病的蛋白，在高血壓、高血脂癥、高甘油三酯血癥以及罕見(jiàn)心臟病的治療均展現(xiàn)出巨大的獲益潛力，并有望將心血管疾病的治療關(guān)口前移至預(yù)防階段，開(kāi)發(fā)出更多“心臟病疫苗”。

早在2023年，諾華的一款靶向PCSK9基因的長(zhǎng)效降脂小干擾核酸藥物英克司蘭就在中國(guó)國(guó)內(nèi)獲批，該藥物僅需半年注射一針實(shí)現(xiàn)血脂控制。多家巨頭公司都在爭(zhēng)奪下一代心血管領(lǐng)域創(chuàng)新藥的制高點(diǎn)，禮來(lái)公司也與生物技術(shù)公司Dicerna簽署了一份價(jià)值超過(guò)30億美元的協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)RNAi療法，其中包括在研的靶向Lp(a）的長(zhǎng)效降脂藥lepodisiran。該藥物通過(guò)類似“基因沉默”的效應(yīng)，阻斷Lp(a）的合成。根據(jù)此前公布的臨床數(shù)據(jù)，lepodisiran僅需注射一針，可將患者的Lp(a）水平降低約94%，且至少持續(xù)半年。

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