一針抵一套豪宅，1800萬/針天價救命藥獲批基因治療時代來臨(3)

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2025-11-28 07:50:40 同花順財經(jīng)

藥企巨頭紛紛布局基因治療領(lǐng)域。早在2018年，賽諾菲以116億美元收購美國生物技術(shù)公司Bioverativ，借此進入基因療法領(lǐng)域。2019年，羅氏以43億美元高價收購Spark Therapeutics，看中的是其全球首個獲批的遺傳性視網(wǎng)膜病變療法Luxturna，以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。輝瑞制藥目前布局了包括A型血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等多個基因治療領(lǐng)域，而在去年4月，美國FDA已批準(zhǔn)其BEQVEZ用于治療特定類型的血友病B成人患者。

談及目前基因治療布局者們的現(xiàn)實情況，新藥研發(fā)過程充滿波折，無論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。例如，AAV基因治療領(lǐng)域已有約九至十個產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，諾華Zolgensma尤為突出。此外，Sarepta公司針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的單次基因療法ELEVIDYS，上市后銷售額迅速逼近十億美元，但近期該藥物發(fā)生安全事故，預(yù)計會對銷售額產(chǎn)生影響。

業(yè)界正翹首以待所謂的第二代或第三代基因治療藥物。目前獲批的藥物均采用第一代技術(shù)，即使用天然AAV血清型作為遞送系統(tǒng)。盡管該遞送系統(tǒng)具備諸多優(yōu)勢，但仍存在一定缺陷。例如，AAV具備感染多種細胞的能力，這固然是其優(yōu)勢所在，但與此同時，也可能引發(fā)脫靶現(xiàn)象，即藥物可能會抵達非預(yù)期的器官。目前，通過基因工程手段，科學(xué)家們正在對AAV腺相關(guān)病毒的外殼進行改造，以實現(xiàn)“開不同鎖用不同鑰匙”的目標(biāo)。

基因治療無疑代表著醫(yī)學(xué)的未來走向，然而，其發(fā)展之路依舊充滿挑戰(zhàn)。一方面，基因治療產(chǎn)品成本更高、保質(zhì)期更短等難題待解。另一方面，生產(chǎn)能力也是一個瓶頸。由于需要嚴(yán)格控制生產(chǎn)流程并嚴(yán)格遵守質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，生產(chǎn)成本隨之增加。在市場層面，如何平衡創(chuàng)新激勵與藥品可及性，將是行業(yè)長期議題。

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(責(zé)任編輯：zx0176)

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