據(jù)中國之聲《新聞縱橫》報道：血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。簡單來說就是出血止不住，甚至沒有外傷也會自發(fā)性出血。所以血友病和其他罕見病一樣，對人的生命構(gòu)成很大的威脅。

治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)，這些藥被稱為“孤兒藥”。今年年中，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，涉及121種疾病，血友病就被收入其中。目錄將加速“孤兒藥”在國內(nèi)的上市，國內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)“孤兒藥”，為罕見病患者提供更多、有效、可負(fù)擔(dān)的治療手段，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量。

國家藥監(jiān)局日前宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進(jìn)行常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，這也是目前第一個降低注射治療頻率、可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。

那么，這種進(jìn)口特效藥有哪些作用？和傳統(tǒng)療法相比有哪些不同？病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢？

新藥適應(yīng)癥為A型血友?。夯颊呙恐茏⑸湟淮危鲅L(fēng)險降低87%

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的艾美賽珠單抗注射液的進(jìn)口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平?jīng)_介紹說，血友病主要分為兩種類型，血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。